Le 7 janvier 2025 (Suède), Sana Biotechnology a publié d’importantes données cliniques (en anglais seulement) : la première personne atteinte de diabète de type 1 (DT1) ayant reçu des cellules des îlots pancréatiques provenant d’un donneur décédé, modifiés pour échapper au système immunitaire, produit de l’insuline sans immunosuppression.
*** MISE À JOUR – Mars 2026 ***
Lors de la conférence internationale Advanced Technologies & Treatment for Diabetes, qui s’est tenue à Barcelone (Espagne), Per-Ola Carlsson, M.D., Ph.D., a présenté des résultats mis à jour d’un essai clinique de Sana portant sur une approche novatrice de thérapie cellulaire. Celle-ci vise à aider des cellules d’îlots transplantées à échapper à l’attaque immunitaire grâce à l’édition génétique, tout en continuant à produire de l’insuline.
Après 60 semaines, l’unique participant n’a signalé aucun effet indésirable grave ou inattendu, ce qui répond au critère principal d’innocuité de l’essai. Quatorze mois après la transplantation, le participant continuait de présenter un taux détectable de peptide C, indiquant que les cellules transplantées demeuraient vivantes et fonctionnelles.
Les chercheurs ont également observé que les taux de peptide C ont temporairement diminué après environ un an, probablement en raison d’un épuisement des cellules bêta, puis qu’ils ont ensuite remonté. Il s’agit d’un signal encourageant suggérant que les cellules transplantées pourraient être capables de retrouver leur fonction.
Bien que ces résultats soient encore très préliminaires, ils apportent une preuve de concept importante montrant que des cellules d’îlots modifiées génétiquement pour échapper au système immunitaire peuvent survivre et fonctionner chez une personne atteinte de diabète de type 1. Si ces résultats se confirment dans des études plus larges, cette approche pourrait rapprocher le domaine de thérapies cellulaires efficaces sans immunosuppression à long terme — un objectif majeur pour de futurs traitements curatifs du DT1.
*** MISE À JOUR – Juin 2025 ***
Sana Biotechnology a présenté des données mises à jour le 23 juin 2025, au point de suivi de six mois. Le seul patient ayant reçu une dose d’îlots pancréatiques de donneur hypo-immun est toujours en mesure de produire de l’insuline en réponse à un test de tolérance au repas mixte (MMTT), et ce, sans recours aux immunosuppresseurs.
Les détails
Il s’agit d’un grand pas en avant pour les thérapies à base de cellules susceptibles de pouvoir guérir le DT1. La première étude de Sana avec des sujets humains porte sur des îlots allogènes, c’est-à-dire provenant d’une source externe, et dans le cas ici, de pancréas de donneurs décédés. Ces îlots ont été modifiés pour ne pas être reconnus par le système immunitaire(hypo-immunité) et ont été implantés par voie intramusculaire chez une personne atteinte de DT1. Après quatre semaines, le peptide C circulant a augmenté, signifiant que les cellules bêta ont survécu, qu’elles sont en santé et qu’elles produisent de l’insuline, et ce, sans immunosuppression et sans problème d’innocuité. Il s’agit de la première preuve que des cellules des îlots pancréatiques modifiés ont réussi à éviter l’attaque destructrice du système immunitaire.
Ce que cela signifie pour la communauté du DT1
Bien qu’il s’agisse d’une avancée incroyablement prometteuse pour la communauté du DT1, les cellules allogènes qui ont survécu sans utiliser d’immunosuppresseurs dans le cadre de cet essai clinique provenaient de cellules de donneurs décédés, et il n’y en aura jamais assez pour en fournir à toutes les personnes atteintes de DT1. L’essai clinique a été réalisé sur un seul participant et les données ne portent que sur quatre semaines – il s’agit d’une étude de validation du concept qui est prometteuse, mais très préliminaire.
Prochaines étapes : beaucoup de choses à venir
Percée DT1 estime que la meilleure chance de guérir le DT1 réside dans les thérapies à base de cellules souches parce que la quantité d’îlots provenant de donneurs décédés est limitée, alors que les îlots issus de cellules souches peuvent être produits à grande échelle. La modification des cellules pour éviter l’attaque du système immunitaire est une nouvelle voie pour protéger les cellules bêta productrices d’insuline et éviter l’utilisation d’immunosuppresseurs. Plus important encore, cette technologie est étudiée pour être appliquée aux thérapies à base de cellules souches, ce qui constitue une solution évolutive pour un plus grand nombre de personnes atteintes de DT1. Cette technologie hypo-immune nous rapproche de la possibilité de disposer de suffisamment de cellules d’évasion immunitaire pour toutes les personnes atteintes de DT1.
Un autre essai clinique est en cours pour tester une approche similaire (CRISPR) au Canada – https://essaiscliniques.perceedt1.ca/clinical-trial/NCT05565248.
Cette approche nécessitera beaucoup de temps, d’efforts et d’argent, mais nous faisons chaque jour un pas de plus vers une guérison pour le DT1 qui pourrait changer les vies.
Rôle de Percée DT1
L’objectif principal des travaux de Percée DT1 dans le remplacement des cellules bêta est de placer des cellules productrices d’insuline chez les personnes atteintes de DT1 sans utiliser d’immunosuppresseurs. Percée DT1 soutient fortement le développement de thérapies à base de cellules souches qui ne nécessitent pas d’immunosuppression générale et Percée DT1 International, établie aux États-Unis, a récemment lancé une initiative visant à accélérer ce processus plus que jamais (Project ACT – Accelerate Cell Therapies – en anglais seulement). Pour contribuer à l’avancement de ces thérapies qui changent la donne, le Fonds DT1, un fonds de philanthropie de risque de Percée DT1 (en anglais seulement), a investi dans Sana (en anglais seulement), reconnaissant que sa technologie d’ingénierie hypo-immune était très prometteuse pour les thérapies cellulaires pour le DT1. Nous attendons avec impatience de voir la progression de l’essai clinique.
