Le 5 mai 2025, Sanofi a annoncé que Santé Canada avait approuvé Tzield, la première thérapie modificatrice de la maladie pour le diabète de type 1 (DT1). Il s’agit d’une victoire majeure pour la communauté du DT1, puisque c’est le tout premier médicament approuvé au Canada qui s’attaque à l’auto-immunité à l’origine du DT1 – et non seulement aux symptômes qu’elle provoque.
Jessica Diniz, présidente et cheffe de la direction de Percée DT1MC Canada, a salué cette décision :
« L’approbation de la première thérapie modificatrice de la maladie pour le diabète de type 1 au Canada représente une étape historique pour notre communauté, après de nombreuses années à appuyer la recherche sur cet enjeu. Retarder le besoin d’un traitement à l’insuline offrira des avantages importants aux personnes atteintes de DT1 à un stade précoce, à leurs familles ainsi qu’au système de santé. Cela leur donnera un temps précieux pour se préparer, comprendre la gestion de la maladie et apaiser les craintes liées aux complications. »
Ce que nous savons :
- TZIELD (teplizumab) est indiqué pour retarder l’apparition du diabète de type 1 au stade 3 chez les patient·e·s adultes et pédiatriques âgé·e·s de 8 ans et plus atteints de diabète de type 1 au stade 2.
- Il a été démontré que Tzield permet de retarder le diagnostic clinique du DT1 en moyenne de deux ans. Le diagnostic clinique (stade 3) est défini par l’apparition de symptômes nécessitant un traitement à l’insuline.
- L’administration de Tzield suit un protocole d’infusion de 14 jours, dont certains ou tous les jours de traitement doivent se faire dans une clinique d’infusion.
- Les tests de dépistage pour identifier les personnes au stade 2 (DT1 à un stade précoce) sont actuellement accessibles uniquement au Canada pour les proches de personnes vivant avec le DT1, par l’entremise de TrialNet. Percée DT1 finance des recherches pour soutenir la mise en place de programmes de dépistage universel du DT1 dans plusieurs pays, y compris au Canada, où cette initiative est dirigée par DépisterCan DT1.
Quelle est la suite :
L’accès et la couverture de Tzield dépendront de plusieurs étapes à venir :
Les recommandations en matière de remboursement par les régimes d’assurance maladie provinciaux seront formulées plus tard en 2025 par l’Agence des médicaments du Canada (AMC) et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) au Québec. Percée DT1 a dirigé les mémoires des groupes de défense des patients pour faire valoir la couverture de ce médicament et continuera de plaider en faveur de l’accès à Tzield au nom de la communauté du DT1.
Essais cliniques de Tzield en cours
Tzield est actuellement indiqué uniquement pour les personnes âgées de 8 ans et plus au stade 2 du DT1. Toutefois, il pourrait aussi offrir des avantages à d’autres groupes. Des essais cliniques sont en cours pour évaluer ce médicament chez les enfants de 0 à 8 ans au stade 2 du DT1 (essai PETITE-T1D).
De plus, une étude récente a démontré que le médicament préservait la fonction des cellules bêta chez les enfants et les adolescents lorsqu’il est administré dans les six semaines suivant le diagnostic de DT1 (essai PROTECT).
Percée DT1 continuera à suivre ces essais et communiquera les résultats dès qu’ils seront disponibles.
Notre rôle dans cette approbation historique
L’approbation de Tzield n’aurait tout simplement pas été possible sans des décennies de travail financé par Percée DT1, du financement de la recherche de découverte au développement clinique en passant par le travail avec les organismes de réglementation. Percée DT1 a appuyé le développement de Tzield dès le début :
- Percée DT1 (alors connue sous le nom de FRDJ) a attribué une bourse de développement de carrière à Kevan Herold, M.D., alors jeune professeur à l’Université de Chicago, entre 1988 et 1990. Il a démontré, dans une étude préliminaire, qu’il pouvait prévenir le diabète auto-immun à l’aide d’un anticorps anti-CD3 (qui allait plus tard devenir une version humanisée, soit Tzield). Il a ensuite reçu plus de 15 subventions de Percée DT1 et a dirigé l’essai clinique qui a démontré que Tzield pouvait retarder l’apparition du DT1 chez les personnes presque certaines de développer la maladie. Il s’agissait de la toute première étude chez l’humain à démontrer un retard dans l’apparition du DT1.
- Percée DT1 (alors connue sous le nom de FRDJ) a financé des essais cliniques dans les formes récentes de la maladie, publiés en 2002, 2005 et 2013, ainsi qu’un essai de phase III mené par MacroGenics (le médicament portait alors le nom MGA031). MacroGenics a reçu une subvention du programme de découverte et de développement avec l’industrie de Percée DT1 de 2006 à 2011.
- De 2010 à 2018, TrialNet a mené un essai clinique multinational de Tzield auprès de personnes à risque, dirigé par le Dr Herold. Plusieurs participant·es provenaient du Canada.
- En 2017, le Fonds DT1 (le fonds de capital-risque philanthropique de Percée DT1) a investi stratégiquement dans Provention Bio, introduisant ainsi l’entreprise dans le domaine du DT1. En 2018, Provention Bio a acquis les droits sur le teplizumab de MacroGenics.
- En 2022, Tzield a été approuvé par la FDA aux États-Unis pour les personnes âgées de 18 à 35 ans au stade 2 du DT1.
- En 2023, Sanofi a acquis ProventionBio.
Le succès de Tzield — le tout premier médicament modificateur de la maladie approuvé pour le DT1 — est une réalisation dont la communauté du DT1, Percée DT1, ainsi que toutes les organisations, entreprises, intervenants et autorités réglementaires impliqués peuvent être fiers. Mais notre travail pour trouver des thérapies de guérison se poursuit à plein régime.
Nous avons actuellement plusieurs thérapies curatives en développement, et leur chemin vers l’approbation s’est éclairci grâce à cette autorisation. Nous nous rapprochons chaque jour un peu plus d’un monde sans cette maladie, et l’approbation de Tzield est une étape essentielle de ce parcours.
