L’un des principes clés de la stratégie de financement de la recherche de FRDJ est qu’il existe de multiples voies pour guérir le diabète de type 1 (DT1), dont l’une comprend le dépistage du risque et l’utilisation de thérapies pour retarder ou même prévenir l’apparition de la maladie, afin de donner plus de temps à la personne pour s’adapter avant d’avoir besoin d’insuline externe.
Le jeudi 6 octobre 2022, Provention Bio a annoncé qu’elle s’associerait au fabricant pharmaceutique Sanofi pour soutenir le lancement du teplizumab, s’il est approuvé pour une utilisation dans la population générale.
Que signifie ce partenariat?
FRDJ, grâce à des subventions de recherche, à des investissements du Fonds DT1 et à des activités de défense des intérêts, a accéléré la mise en place de multiples traitements potentiellement modificateurs de l’évolution de la maladie pour le DT1 qui pourraient aider à faire progresser le secteur vers cet objectif. Le dépistage est le seul moyen pour les individus de déterminer leur risque et de savoir s’ils sont candidats à de tels traitements.
L’importance du dépistage
Les Canadiens dont un membre de la famille est atteint du DT1 peuvent actuellement être dépistés via TrialNet. Des recherches ont montré que les membres de la famille des personnes atteintes du DT1 courent un risque 15 fois plus élevé de développer le DT1 que la population générale.
L’objectif de ce programme s’inscrit dans la stratégie de recherche de FRDJ qui consiste à identifier des mesures de prévention et de dépistage qui permettront de freiner la maladie avant qu’elle ne se déclare.
Un médicament biologique appelé teplizumab s’est révélé très prometteur en tant que tout premier traitement modificateur de la maladie pour le DT1. Lors d’essais cliniques menés par TrialNet et soutenus par FRDJ et d’autres bailleurs de fonds, le teplizumab a pu retarder de manière significative, pendant plus de deux ans, l’apparition du diabète de type 1 (DT1) chez les participants présentant un risque élevé de développer la maladie. C’est la première fois qu’une étude chez l’homme a démontré un retard dans l’apparition du diabète de type 1 (DT1).
Lors du suivi à long terme des participants à l’essai, l’effet du teplizumab était encore plus frappant : 50 % des personnes traitées par le teplizumab n’ont toujours pas de diabète, contre seulement 22 % de celles qui avaient reçu un traitement placebo, et le délai d’apparition du diabète était de près de 3 ans (35 mois).
De plus, les participants, aussi bien du groupe teplizumab que du groupe placebo, avaient présenté une baisse progressive du biomarqueur qui mesure la capacité de l’organisme à produire de l’insuline, le peptide C, avant l’essai. Mais l’équipe de l’étude a découvert que la production de peptide C augmentait après le traitement par le teplizumab, en particulier au cours des six premiers mois suivant le traitement. Le teplizumab pourrait potentiellement inverser la trajectoire descendante de la perte de peptide C qui existait avant l’essai.
Le médicament, actuellement développé par Provention Bio, a été soumis à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au début 2021 et a été le premier médicament modificateur de l’évolution de la maladie jamais soumis à l’approbation de l’organisme de réglementation pour une utilisation dans le traitement du DT1. Le 27 mai 2021, un comité consultatif de la FDA a recommandé que le teplizumab soit approuvé pour la prévention du DT1.
Cependant, le 2 juillet 2022, la FDA a envoyé une lettre de réponse complète à Provention Bio, mais le médicament n’a finalement pas été approuvé et l’entreprise a été invitée à fournir plus de données sur les problèmes concernant la fabrication avant de le soumettre à nouveau pour approbation.
Quelle est la prochaine étape?
Depuis octobre 2022, le teplizumab est de nouveau à l’étude par la FDA. La FDA a jusqu’au 17 novembre pour terminer son examen de la demande.
Dans le cadre de cet accord de promotion jumelée, Provention Bio pourra tirer profit du vaste réseau de chefs de file de l’industrie et de l’équipe de vente et de marketing de Sanofi, ce qui lui permettra de soutenir un dépistage accru et de contribuer à sensibiliser le public au teplizumab qui, s’il est approuvé, sera le tout premier traitement modificateur de la maladie pour le DT1.
Le Fonds DT1 de FRDJ a réalisé un investissement stratégique dans Provention Bio en 2017, ce qui a permis à l’entreprise de s’introduire dans le domaine du DT1 pour la première fois. Cet investissement a permis de catalyser des centaines de millions de dollars pour le développement clinique, les travaux de réglementation et la préparation du lancement qui ont conduit au partenariat avec Sanofi.
Ce partenariat démontre que l’une des plus grandes sociétés pharmaceutiques du monde soutient le potentiel de thérapies modificatrices de la maladie du DT1. De plus, si le teplizumab est approuvé par la FDA, l’accord permettra à un plus grand nombre de personnes de se renseigner sur le médicament et, idéalement, d’en bénéficier.
Le Fonds DT1 de FRDJ compte plus de 20 programmes de guérison actifs en cours de développement. Le soutien de Sanofi au teplizumab nous donne l’assurance que les grandes sociétés pharmaceutiques investiront plus facilement dans ces programmes révolutionnaires et contribueront à accélérer la mise au point de traitements de guérison.
Pour en savoir plus, consultez le communiqué de presse. FRDJ Canada continuera de surveiller les résultats de l’examen de la demande par la FDA et fournira des mises à jour quant à la date à laquelle le teplizumab pourrait être disponible pour une utilisation au Canada.
