Une partie importante de la stratégie de recherche de FRDJ Canada consiste à financer les recherches les plus prometteuses pour guérir le diabète de type 1 (DT1).
Le DT1 est une maladie auto-immune, où l’organisme attaque les cellules bêta du pancréas responsables de la production d’insuline. Pour survivre, les personnes atteintes du DT1 doivent s’administrer des sources externes d’insuline, soit par de multiples injections quotidiennes, soit par une pompe ou un stylo. De nombreuses recherches axées sur la guérison du DT1 consistent à remplacer ces cellules par une transplantation, dans l’espoir qu’elles recommencent à produire de l’insuline.
La transplantation de cellules de donneurs pourrait constituer un traitement possible du diabète de type 1
La transplantation de tissu d’îlots de Langerhans pancréatiques d’un donneur est une thérapie prometteuse ; toutefois, la thérapie par transplantation est limitée en raison de la pénurie d’îlots de Langerhans transplantables (provenant de donneurs décédés), de la durabilité limitée des cellules transplantées (cellules qui cessent de fonctionner ou de se développer après la transplantation) et de la nécessité d’un traitement immunosuppresseur à long terme pour prévenir le rejet des cellules transplantées par le système immunitaire, comme pour les transplantations d’organes. L’identification de sources alternatives et plus universelles de cellules bêta transplantables est nécessaire pour mettre cette thérapie potentielle à la disposition d’un plus grand nombre de personnes atteintes du DT1, et le laboratoire de Nagy se consacre à la réalisation de cet objectif.
Comment ça fonctionne ?
Dans un tout nouveau projet financé par FRDJ, Dr Andras Nagy, chercheur principal à l’Institut de recherche Lunenfeld-Tanenbaum de Toronto (Canada), teste la fonctionnalité des cellules productrices d’insuline créées à partir de cellules souches humaines. En collaboration avec Dr Timothy Kieffer (Université de la Colombie-Britannique), l’équipe de Dr Nagy cultivera des cellules d’îlots de Langerhans productrices d’insuline à partir d’un stock illimité de cellules souches humaines, pour une thérapie cellulaire potentiellement illimitée.
Ces cellules intégreront deux technologies d’édition de gènes précédemment développées et brevetées par le laboratoire de Nagy : (1) La technologie FailSafeTM du Dr Nagy est une solution d’édition génétique qui utilise un interrupteur inductible pour éliminer rapidement les cellules qui se divisent et qui peuvent former des tumeurs, éliminant ainsi le risque de tumeurs après la transplantation d’un produit cellulaire dérivé de cellules souches. (2) Dr Nagy et ses collègues ont mis au point une stratégie d’« immunocloquage » des cellules transplantées en modifiant des gènes spécifiques qui permettent à ces cellules de rester cachées face à une attaque du système immunitaire.
Ces technologies offriront des solutions aux problèmes de sécurité de la thérapie cellulaire et au défi auto-immun du DT1, ce qui pourrait permettre des transplantations de cellules souches sans nécessité d’immunosuppression.
Il s’agit d’un projet passionnant qui exploite les méthodes les plus modernes pour mettre au point une solution de thérapie cellulaire sûre et efficace qui pourrait permettre de guérir le DT1.
FRDJ Canada fournira des mises à jour sur cette recherche au fur et à mesure qu’elle sera disponible, puis lorsqu’elle passera à l’étape des essais cliniques.
