Les essais cliniques

En plus de financer des essais cliniques cruciaux sur le diabète de type 1 (DT1), FRDJ travaille à mieux faire connaître et à augmenter la participation aux essais cliniques. Toutes les nouvelles interventions, qu’il s’agisse de médicaments, de dispositifs ou de programmes de santé mentale ou de soutien entre pairs, doivent faire l’objet d’essais cliniques avant de pouvoir être appliquées dans la pratique quotidienne et de bénéficier aux personnes qui en ont le plus besoin. En facilitant les progrès des essais cliniques, FRDJ aide à faire en sorte que les recherches les plus prometteuses sur le DT1 puissent faire une différence pour les personnes touchées par la maladie.

Nous savons que de nombreux essais cliniques échouent en raison d’une faible participation — simplement parce que les participants potentiels n’étaient pas au courant de leur existence. Plus de 80 % des essais cliniques financés par FRDJ sont retardés en raison d’une faible participation. Il peut y avoir de nombreuses raisons à cela, un manque d’information sur ce qu’implique un essai clinique, ou des inquiétudes quant aux risques. Vous trouverez ci-dessous des réponses à certaines questions clés posées par notre communauté, ainsi que certains des avantages importants dont bénéficient de nombreux participants à la recherche.

Qu’est-ce qu’un essai clinique :

Presque tous les nouveaux tests, traitements, dispositifs ou programmes destinés à faire partie de la pratique clinique doivent d’abord faire l’objet d’essais cliniques.  Il peut s’agir de médicaments (tels que des types d’insuline), de dispositifs (tels que des pompes à insuline), de plateformes de soins virtuelles (telles que des applications de santé numérique), de thérapies comportementales (telles que le soutien entre pairs), de programmes d’éducation (tels que des programmes de sensibilisation au diabète), de programmes d’exercice et de régime (tels que des régimes d’exercices de haute intensité), et bien d’autres choses encore. L’objectif des essais cliniques est de déterminer la sécurité (y compris les éventuels effets secondaires) et l’efficacité (dans quelle mesure l’intervention produit la réponse attendue) de l’intervention.

Voici un aperçu général des phases de l’essai clinique pour le développement d’un nouveau médicament :  

Comment se déroule la participation à un essai clinique?

Participer à un essai clinique peut être une perspective intimidante pour de nombreuses personnes. Il faut suivre un nouveau traitement ou une nouvelle thérapie qui n’a pas encore été entièrement testé(e) pour le DT1, ce qui peut à juste titre susciter des craintes et des incertitudes. De plus, des obstacles logistiques, financiers ou personnels peuvent empêcher les personnes de participer à des essais cliniques. Toutefois, ces facteurs varient considérablement d’un essai clinique à l’autre, car certains sont peu invasifs (par exemple, s’inscrire à un registre), entièrement virtuels (par exemple, une application pour la santé mentale) ou visent même à améliorer une intervention bénéfique connue (par exemple, un nouveau régime d’activité physique). Les essais cliniques peuvent aller d’une participation virtuelle de quelques heures seulement à des procédures chirurgicales avec un suivi d’un an ou plus, pour n’en nommer que quelques-uns.

La peur de l’inconnu est l’une des craintes les plus importantes que l’on puisse avoir à l’idée de participer à des essais cliniques. De nombreuses personnes sont nerveuses à l’idée d’essayer un nouveau traitement ou une nouvelle thérapie qui n’a pas encore été entièrement testé(e). Ils peuvent s’inquiéter des effets secondaires potentiels ou des risques du traitement à long terme. Ou craindre que le traitement puisse avoir un impact négatif sur leur gestion actuelle du DT1. Cependant, il est essentiel de se rappeler que les essais cliniques sont conçus pour être aussi sécuritaires que possible et que toutes les interventions sont soumises à une approbation éthique rigoureuse et, pour les médicaments et les dispositifs, à l’approbation de Santé Canada avant d’être offerts aux participants.

La crainte de perdre le contrôle de ses décisions en matière de soins de santé est une autre inquiétude que les personnes peuvent avoir à propos de leur participation à des essais cliniques. Ils peuvent craindre de ne pas être en mesure de prendre leurs propres décisions concernant leurs soins ou de subir des pressions pour participer à un essai clinique. Cependant, tous les essais cliniques sont volontaires et les individus peuvent choisir de se retirer d’un essai clinique à tout moment s’ils ne se sentent pas à l’aise.

Des obstacles logistiques peuvent également empêcher certaines personnes de participer à des essais cliniques. Par exemple, les essais cliniques peuvent se dérouler dans une ville ou une province différente, ce qui peut compliquer la tâche de certaines personnes qui souhaitent se rendre à un rendez-vous. De plus, certains essais cliniques peuvent exiger des participants qu’ils s’absentent de leur travail ou qu’ils fassent garder leurs enfants, ce qui peut s’avérer difficile pour certains. Cependant, de nombreux essais cliniques disposent d’un budget de voyage pour faire venir des participants d’autres villes ou provinces, sans frais pour eux, et les équipes de recherche s’efforcent habituellement de s’adapter aux horaires des participants, dans la mesure du possible.

Enfin, les préoccupations liées aux obstacles financiers peuvent empêcher certaines personnes de participer à des essais cliniques. Par contre, de nombreux essais cliniques offrent une compensation aux participants, qui peut couvrir ou compenser les coûts liés aux déplacements ou à l’absence du travail, de l’école ou de la garde d’enfants. Les participants potentiels en sont informés d’emblée avant d’accepter de participer à l’essai clinique. 

Qu’est-ce qu’un placebo?

De nombreuses personnes craignent de se retrouver dans le groupe placebo d’un essai clinique et d’investir du temps et de l’énergie sans en retirer aucun bénéfice. Bien qu’il s’agisse d’une préoccupation tout à fait légitime, le fait d’appartenir à un groupe placebo présente tout de même des avantages majeurs :

1. Toute participation est précieuse : même le fait de faire partie d’un groupe placebo contribue à la recherche d’une thérapie de guérison ou à l’avancement de la recherche et des ressources sur le DT1. 
2. Soins supplémentaires : les participants des groupes placebo bénéficient toujours des soins supplémentaires habituels offerts lors d’un essai clinique. Cela peut être particulièrement bénéfique pour les personnes atteintes de DT1 qui n’ont pas un accès régulier aux endocrinologues/équipes médicales pour quelque raison que ce soit (par exemple, si elles vivent dans une zone rurale).  
3. Rémunération/accès : si les essais cliniques disposent d’un budget pour rémunérer les participants pour leur implication, tout le monde sera rémunéré de la même manière, indépendamment de l’affectation au groupe (placebo ou intervention). En outre, si l’intervention est couronnée de succès, les participants du groupe placebo peuvent y avoir accès en premier à l’issue de l’essai clinique.

Il existe différents « types » de placebos pour les essais cliniques; tous les groupes placebo ne reçoivent pas une « pilule de sucre » :

1. Intervention par rapport à rien (pilule de sucre) : cette méthode est utilisée lorsque l’intervention est suffisamment nouvelle pour qu’il n’y ait pas de thérapie existante à laquelle la comparer. Par exemple, lors des essais cliniques du teplizumab, le médicament a été comparé à une « pilule de sucre » puisqu’il n’existait aucune autre thérapie modificatrice de la maladie à laquelle le comparer. 
2. Intervention par rapport à la norme de soins : cette méthode est utilisée lorsqu’il existe une thérapie similaire. La nouvelle intervention sera comparée à la norme de soins existante afin de déterminer si son efficacité est égale ou supérieure à ce qui existe déjà. Par exemple, les nouvelles pompes à insuline ou les SGC peuvent être comparés aux modèles existants, ou un nouveau type d’insuline peut être comparé à une insuline déjà sur le marché.  
3. Conception croisée : cette conception est fréquemment utilisée pour les dispositifs, les interventions comportementales, l’exercice, l’éducation ou la santé mentale. Un groupe recevra l’intervention pendant un certain temps, tandis que le « groupe placebo » sera placé sur une liste d’attente et fera l’objet d’un suivi ou d’un sondage sans aucune intervention. Au bout d’un certain temps, les groupes changeront et le « groupe placebo » recevra l’intervention tandis que le premier groupe sera suivi pendant un certain temps sans l’intervention. Tous les participants à l’étude bénéficient de l’intervention, et les chercheurs disposent d’une période prolongée pour suivre l’efficacité de l’intervention.  

Qu’est-ce que le consentement éclairé?

Tous les essais cliniques commencent par un document de consentement éclairé.  Ce document décrit tout ce qui concerne la recherche, y compris les procédures, les visites, les effets secondaires potentiels, le soutien mis en place, etc. Il incombe à l’équipe de recherche de vous accompagner dans la lecture de ce document et de répondre à vos questions.

Ce document indiquera également les étapes de l’approbation éthique de l’étude (généralement par l’intermédiaire d’un comité d’éthique de la recherche universitaire ou hospitalier). De l’information vous sera également donnée sur la manière dont vous pouvez signaler tout effet secondaire indésirable, sur la manière dont vous pouvez quitter l’étude à tout moment et sur la manière dont vous pouvez contacter le comité d’éthique de la recherche si vous avez des inquiétudes.

Il est important de noter que le consentement à participer à une recherche doit être libre, éclairé et continu. Cela signifie que le consentement est donné volontairement, que le participant potentiel comprend parfaitement l’objectif de la recherche, son implication, les risques et les bénéfices, et que le consentement est continu du début à la fin de l’étude. Veuillez noter qu’un document de consentement éclairé n’est pas un document juridiquement contraignant et que les participants peuvent se retirer d’une étude à tout moment sans pénalité. 

Qu’est-ce qu’un essai clinique observationnel?

Les essais cliniques ne nécessitent pas toujours l’administration d’une intervention au participant. Il existe également des essais de recherche par observation où l’équipe de recherche enregistre quelque chose du participant sans lui donner quoi que ce soit. Il peut s’agir par exemple du dépistage du DT1 (comme TrialNet, où l’équipe de recherche prélève et analyse des échantillons de sang pour déterminer le risque de DT1), d’études de suivi d’essais antérieurs (comme le suivi du teplizumab qui suit le groupe de participants initial pendant un certain nombre d’années), ou de registres de maladies (comme BETTER, où l’équipe de recherche enregistre de l’information sur les Canadiens qui vivent avec le DT1 afin que tous les chercheurs au Canada puissent mieux comprendre la population atteinte de DT1).

Si vous souhaitez participer à une recherche mais ne savez pas si vous êtes prêt à recevoir une intervention, vous pouvez envisager de prendre part à un essai d’observation tel que le registre BETTER. Celui-ci est ouvert à tous les Canadiens atteints de DT1 (les personnes de 14 ans et plus s’inscrivent elles-mêmes, les parents/soignants s’inscrivent au nom des personnes de 13 ans et moins atteintes de DT1).  

Où puis-je trouver plus d’information sur les essais cliniques pour le DT1? 

• Page des essais cliniques sur FRDJ.ca
• Lien d’inscription à l’infolettre L’effet FRDJ 
• Clinicaltrials.gov (en anglais seulement) 
• Research@jdrf.ca 
• Outil Antidote (en anglais seulement) 

Comment puis-je m’impliquer autrement?

Afin d’assurer que le Programme d’éducation sur les essais cliniques de FRDJ correspond aux besoins de la communauté du DT1, nous élargirons et mobiliserons un groupe existant de volontaires ayant une expérience avec le DT1 qui donnent des conseils sur nos programmes de recherche. Au cours du Programme d’éducation sur les essais cliniques, ces volontaires pour la collaboration à la recherche auront l’occasion de partager leurs diverses expériences et perspectives avec des équipes de recherche afin d’influencer la conception et l’exécution d’essais cliniques et d’autres études de recherche.

Bien que cela ne soit pas essentiel, nous sommes particulièrement intéressés à impliquer des personnes ayant une expérience personnelle avec le DT1 (que ce soit en tant que chercheur dans n’importe quel domaine, ancien participant à des études de recherche ou toute autre exposition significative à la recherche).

Ce groupe crucial de bénévoles favorisera la diversité dans la recherche sur le DT1, veillera à ce que la voix des participants contribue systématiquement à la recherche et contribuera à accélérer la traduction des connaissances entre les chercheurs, la communauté du DT1 et d’autres parties prenantes.

Veuillez envoyer un courriel à research@JDRF.ca pour en savoir plus ou pour exprimer votre intérêt.

Soutenez le programme d’éducation sur les essais cliniques de FRDJ : envoyez un courriel à jbavli@jdrf.ca.