Le chercheur principal confirme que les participants à l’essai qui présentaient des antécédents d’insensibilité à l’hypoglycémie ne sont désormais plus dépendants de l’insuline.
Le financement de la recherche sur les thérapies de remplacement des cellules constitue l’une des entreprises les plus importantes de FRDJ à l’échelle mondiale, dans le cadre de ses efforts pour appuyer la recherche la plus prometteuse visant à guérir le diabète de type 1 (DT1).
Le 10 janvier 2022, Sernova Corp. a partagé une mise à jour de l’avancement de la phase 1/2 de son essai clinique sur le DT1, un essai clinique de sa thérapie de remplacement des cellules que FRDJ finance. Les résultats ont été présentés par le Dr Piotr Witkowski, chercheur principal de l’essai clinique à l’université de Chicago.
Sernova est une société de médecine régénérative au stade clinique et elle a continué à montrer des résultats prometteurs pour son système Cell Pouch™. Lorsque ce système est transplanté avec des îlots producteurs d’insuline, il a démontré de façon constante dans les essais en cours qu’il pouvait produire de l’insuline chez les personnes atteintes de DT1 et que les participants maintenaient un taux de glycémie plus stable. De plus, il a démontré une sécurité et une tolérabilité soutenues. Dans l’essai clinique actuel de Sernova, les patients doivent prendre des médicaments immunosuppresseurs pour prévenir le rejet des cellules implantées.
L’approche de Sernova pour le DT1 implique la transplantation de cellules d’îlots purifiées (les cellules dans le pancréas qui produisent de l’insuline et qui sont détruites chez les personnes atteintes de DT1) provenant des donneurs d’organe dans la Cell Pouch™, un dispositif médical implantable qui permet à ces cellules de survivre à long terme et de produire de l’insuline. Il s’agit d’une thérapie de remplacement des cellules qui peut guérir le DT1.
L’objectif de la phase 1/2 de l’essai clinique de Sernova consiste à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l’efficacité de la Cell Pouch™ transplanté avec des îlots producteurs d’insuline chez les participants à l’essai atteints de DT1 qui présentent des antécédents d’insensibilité à l’hypoglycémieet des épisodes d’hypoglycémie graves.
Pour prendre part à l’étude, les participants doivent répondre à des critères d’admissibilité stricts, y compris, mais sans s’y limiter, un DT1 de longue date, des épisodes récents d’insensibilité à l’hypoglycémie et une absence de peptide C stimulé par le glucose que l’on détecte dans leur flux sanguin (un biomarqueur qui montre que le corps fabrique sa propre insuline).
L’insensibilité à l’hypoglycémieest l’incapacité d’une personne à reconnaître les symptômes de l’hypoglycémie avant qu’ils ne deviennent graves, voire mortels. Elle survient généralement quand la glycémie est inférieure à 3,0 mmol/L et on estime qu’elle affecte environ 15 % des personnes atteintes de DT1.
Les faits saillants de l’étude sont les suivants :
- Une sécurité et une tolérabilité maintenues et continues de la Cell Pouch™.
- La transplantation d’îlots dans la Cell Pouch™ a permis l’établissement d’une nouvelle fonction mesurable des îlots, documentée par des niveaux détectables de peptide C stimulé chez les trois premiers participants qui ont terminé le parcours de transplantations.
- Une seule autre transplantation intraportale d’îlots a suffi aux deux premiers participants pour atteindre et maintenir une indépendance à l’insuline et une absence d’épisodes d’hypoglycémie graves pendant plus de 21 et 2 mois, respectivement.
- Le troisième participant transplanté, qui a récemment terminé son parcours de transplantations de la Cell Pouch™ et une autre perfusion intraportale d’îlots, a observé des améliorations dans le contrôle de sa glycémie, des taux de peptide C proches de la normale, une absence d’épisodes d’hypoglycémie graves et des réductions de l’utilisation quotidienne d’insuline.
- Trois autres participants avancent dans l’étude.
Le système Cell Pouch™ de Sernova a été créé dans le but de traiter un jour les personnes atteintes de DT1 et d’autres maladies chroniques, en ayant recours à des technologies dérivées de cellules souches qui ne nécessiteront pas d’immunosuppression. Sernova collabore avec d’autres entreprises pour faire évoluer le système Cell Pouch™ vers des tests utilisant une source dérivée de cellules souches, ainsi que des approches qui réduiront ou élimineront le besoin d’immunosuppression.
Jusqu’à maintenant, avec nos organismes partenaires, FRDJ a investi plus de 140 millions de dollars dans la recherche sur les thérapies de remplacement des cellules pour les personnes atteintes de DT1. Alors que nous célébrons en 2022 le 100ème anniversaire de la première injection d’insuline réussie, voici un autre exemple de l’excellence canadienne dans la recherche sur le diabète qui accélère notre quête de thérapies de guérison.
