Les thérapies cellulaires pour le diabète de type 1 (DT1) arrivent. Ces thérapies consistent à remplacer les cellules bêta détruites par de nouvelles cellules capables de produire de l’insuline et de les protéger afin qu’elles puissent fonctionner à long terme. Les thérapies cellulaires sont des produits complexes : plusieurs d’entre elles utilisent des cellules dérivées de cellules souches, certaines comportent des modifications génétiques et/ou un dispositif d’implantation destiné à les protéger. En plus de la complexité de ces produits, leur implantation chirurgicale exige qu’elles soient administrées dans un établissement bien équipé par une équipe de soins formée.
Elles ne ressemblent ni aux médicaments traditionnels ni aux dispositifs médicaux classiques. Leur complexité fait en sorte que les systèmes actuels de réglementation, de remboursement et de prestation de soins de santé du Canada ne sont peut-être pas adaptés pour les intégrer. Alors que les premières thérapies cellulaires pour le DT1 approchent l’étape de l’approbation réglementaire, nous devons agir dès maintenant pour préparer nos systèmes. Les recherches et les essais cliniques révèlent des résultats de plus en plus prometteurs, démontrant que ces thérapies peuvent offrir des bénéfices transformateurs aux personnes vivant avec la maladie.
Consciente de cette urgence, Percée DT1 Canada, le Réseau de cellules souches et Shift Health (en anglais seulement) ont organisé en juin 2025 un atelier de deux jours intitulé Preparing Canada’s Health System for Regenerative Medicines and Advanced Therapeutics: Cell Therapies for Type 1 Diabetes. Cet événement a réuni plus de 30 participant·e·s de divers secteurs — chercheur·e·s, clinicien·ne·s, expert·e·s en bioproduction, personnes vivant avec le DT1, représentant·e·s de l’industrie, bailleurs de fonds, payeurs, ainsi que des représentant·e·s de Santé Canada et de l’Agence canadienne des médicaments — afin d’identifier les obstacles et de co-créer des solutions concrètes pour accélérer la préparation du Canada aux thérapies cellulaires pour le DT1. Comme le décrit le rapport complet (en anglais seulement), l’atelier s’est concentré sur cinq domaines clés :
1. Traduire la recherche en traitements concrets. Un financement insuffisant, le manque de soutien à la commercialisation et le manque de clarté sur les normes de fabrication des thérapies cellulaires pour le DT1 ont été identifiés comme des obstacles majeurs. Parmi les solutions proposées, le groupe a convenu que l’action la plus efficace et réalisable serait de démontrer la valeur globale des thérapies cellulaires pour le DT1 — y compris leurs retombées socioéconomiques — afin d’accroître le financement de la recherche et des activités connexes.
2. Approbation et évaluation réglementaires. Les processus réglementaires sont complexes, difficiles à naviguer et manquent de modèles économiques capables de bien saisir l’impact des thérapies cellulaires. De plus, les décisions et évaluations réglementaires ne tiennent pas toujours compte de ce qui importe le plus aux personnes vivant avec le DT1. Pour surmonter ces obstacles, il sera essentiel de créer des mécanismes permettant aux innovateurs de naviguer dans les étapes réglementaires et d’intégrer la voix des personnes atteintes tout au long du processus.
3. Couverture des nouveaux traitements. Les modèles de remboursement du Canada ne sont pas conçus pour des produits complexes comme les thérapies cellulaires. Pour garantir l’accès à ces traitements, les fabricants et les payeurs doivent collaborer dès le début afin de partager des données probantes solides sur les thérapies cellulaires, incluant une compréhension complète des besoins non comblés de la communauté du DT1, et d’explorer de nouveaux modèles de remboursement adaptés aux thérapies cellulaires.
4. Offrir les thérapies cellulaires dans les systèmes de santé canadiens. Peu d’hôpitaux au Canada sont actuellement prêts à administrer des thérapies cellulaires pour le DT1, les équipes de soins doivent recevoir une formation spécialisée, et la sensibilisation du public demeure limitée. Une solution clé consiste à établir des centres d’excellence stratégiquement situés — des pôles où des équipes formées pourraient offrir des soins, un accompagnement et un suivi coordonnés aux patient·e·s recevant ces traitements.
5. Lutter contre la désinformation et les fausses informations. Des récits trompeurs, souvent amplifiés par les médias, peuvent fausser la perception du public sur la sécurité et l’efficacité de ces traitements, et alimenter la méfiance envers une thérapie pourtant prometteuse pour les bons candidats. Une communication claire, précise et accessible sur les thérapies cellulaires pour le DT1 est essentielle pour renforcer la compréhension et la confiance au sein de la communauté du DT1 et du grand public.
Comme l’a souligné cet atelier canadien, plusieurs défis demeurent pour que les personnes vivant avec le DT1 au Canada et ailleurs puissent accéder aux thérapies cellulaires. Les surmonter exigera une collaboration entre plusieurs domaines : recherche, essais cliniques, réglementation, remboursement et adoption clinique. Pour répondre à ce besoin d’action concertée, Percée DT1 a lancé l’an dernier une initiative mondiale appelée Project ACT (Accelerating Cell Therapies) – notre plan d’action pour accélérer de façon spectaculaire le développement et l’accès aux thérapies cellulaires pour les personnes atteintes de DT1 partout dans le monde.
Le Canada est le berceau de la découverte de l’insuline et du protocole d’Edmonton, qui a révolutionné la greffe de cellules des îlots pancréatiques. Ce legs, combiné à l’expertise canadienne en matière de thérapies cellulaires, positionne notre pays comme un acteur clé du succès de Project ACT. Pour concrétiser ce potentiel, nous devons continuer à investir, à innover, à sensibiliser et à rassembler les partenaires. Avec votre soutien, nous pourrons permettre à un plus grand nombre de personnes vivant avec le DT1 d’avoir accès à ces thérapies transformatrices et nous rapprocher des thérapies de guérison pour le DT1.
Lisez le rapport complet de l’atelier (len anglais seulement)
En savoir plus sur notre initiative mondiale, Project ACT (en anglais seulement)
