Vertex Pharmaceuticals a annoncé le lundi 11 juillet 2022 l’acquisition de ViaCyte pour la somme de 320 millions de dollars en espèces dans le but d’aider à accélérer la mise au point de VX-880, la thérapie à base de cellules souches dérivées de Vertex pour les personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1).
Qu’est-ce que cela signifie pour les Canadiennes et les Canadiens atteints de diabète de type 1?
Le DT1 est une maladie auto-immune qui survient lorsque l’organisme détruit les cellules bêta du pancréas qui produisent l’hormone de l’insuline. Les personnes atteintes de DT1 doivent s’administrer de l’insuline de source externe, au moyen d’injections, d’un stylo-injecteur ou d’une pompe, pour survivre. L’une des voies vers des thérapies de guérison pour le DT1 passe par des traitements de remplacement de cellules bêta qui permettent au corps de recommencer à produire sa propre insuline, limitant ou, idéalement, éliminant entièrement le besoin d’administrer de l’insuline exogène.
Qu’est-ce que cette acquisition signifie pour la recherche sur le remplacement des cellules bêta pour le diabète de type 1?
Selon le communiqué de presse conjoint (en anglais seulement), cette transaction fournit à Vertex un accès aux éléments suivants de ViaCyte :
- Des ressources complémentaires
- Des capacités et des technologies, dont des lignées de cellules souches humaines additionnelles
- La propriété intellectuelle en ce qui a trait à la différenciation des cellules souches
- Bonnes pratiques de fabrication (BPF)
- Accès à des ressources novatrices en matière de cellules souches hypoimmunes par l’entremise de la collaboration entre ViaCyte et CRISPR Therapeutics
Faire progresser la recherche sur les cellules bêta
Cette acquisition réunit deux entreprises hautement avant-gardistes qui travaillent à des thérapies de remplacement cellulaire dans le cadre d’une approche transformatrice et possiblement thérapeutique pour les personnes atteintes de DT1.
Vertex et ViaCyte travaillent chacune de leur côté au développement de thérapies de remplacement cellulaire pour les personnes atteintes de DT1. Cette transaction permettra de combiner les ressources, les technologies et la propriété intellectuelle des deux entreprises, et de positionner Vertex de sorte d’amener plus rapidement des thérapies de guérison sur le marché.
Les deux entreprises mènent actuellement des essais cliniques sur des thérapies à base de cellules souches auprès de sujets humains. Ces essais cliniques requièrent l’implantation de cellules bêta dans le foie pour voir si elles inciteront le corps à produire sa propre insuline de nouveau.
VX-880 est une thérapie cellulaire sans encapsulation qui requiert du receveur de se soumettre à un traitement immunosuppresseur comme lors d’une transplantation d’organe ou de tissu. ViaCyte procède à des tests sur deux thérapies de remplacement à base de cellules souches dérivées et sur une technologie d’édition génomique de CRISPR pour le remplacement cellulaire qui n’exigerait pas d’immunosuppression après l’implantation.
Quel est le rôle de FRDJ?
Le soutien de FRDJ a été crucial pour que les deux entreprises en arrivent au point où les thérapies de remplacement cellulaire font l’objet d’essais cliniques auprès de sujets humains.
FRDJ a fourni un soutien considérable pendant longtemps à ViaCyte sous forme de financement de recherche, notamment en 2014 pour le tout premier essai clinique visant à tester une thérapie de remplacement de cellules issues de cellules souches pour le DT1.
L’essai clinique de phase I/II de Vertex sur le VX-880 a été rendu possible au terme d’années de recherches du Dr Doug Melton qui ont été financées par FRDJ et par un investissement du Fonds DT1 dans Semma Therapeutics, une entreprise de biotechnologie fondée par le Dr Melton pour développer une thérapie à base d’îlots issus de cellules souches pour le DT1, laquelle fut acquise par Vertex Pharmaceuticals.
FRDJ et toutes ses sociétés affiliées ont été des leaders dans la recherche sur les cellules souches et ont ensemble fourni plus de 150 millions de dollars de financement depuis l’an 2000 dans le cadre du programme de thérapies cellulaires de FRDJ.
De plus, le Fonds DT1 (en anglais seulement) a massivement investi dans le domaine du remplacement de cellules bêta avec des sociétés de capital de risque privées.
Dans le cadre du soutien financier de FRDJ pour les recherches axées sur une guérison, l’objectif a été d’accélérer les approches multiples de thérapies cellulaires. Aujourd’hui, plus de 50 entreprises et groupes de recherche, dont Vertex et ViaCyte, font progresser le développement du remplacement cellulaire et de thérapies de guérison avec le soutien de FRDJ et par l’entremise du Consortium de FRDJ sur le remplacement de cellules bêta (en anglais seulement). Idéalement, l’acquisition de ViaCyte par Vertex encouragera d’autres entreprises dans ce domaine à évaluer et à modifier leurs programmes dans l’objectif de trouver des thérapies de guérison plus rapidement.
ViaCyte et Vertex mènent actuellement des essais cliniques au Canada, à l’Université de l’Alberta et à l’Université McGill.
Pour en savoir plus sur les essais cliniques financés par FRDJ qui sont en cours de recrutement au Canada, cliquez ici.
FRDJ continuera de suivre les résultats du VX-880 et donnera un compte rendu à mesure qu’ils seront communiqués.
