Il s’agit du premier traitement sur le marché qui peut aider à retarder l’apparition du diabète de type 1 clinique.
Le 17 novembre 2022
Aujourd’hui, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a évalué les preuves montrant que le teplizumab retarde le diabète de type 1 (DT1) chez les personnes à risque, et la communauté du DT1 a remporté une grande victoire : Il a été approuvé! Le teplizumab est la première thérapie modificatrice de la maladie pour les personnes à risque de développer le DT1. (Le terme « à risque » signifie qu’elles ont présenté deux auto-anticorps ou plus liés au DT1—anticorps contre leur propre personne—et que leur glycémie commence à être anormale, mais qu’elles ne sont pas encore devenus insulinodépendants).
Pour la première fois dans l’histoire, il existe une thérapie approuvée qui s’attaque à l’auto-immunité à l’origine du DT1, et pas seulement aux symptômes qu’il provoque.
Le teplizumab peut commencer à répondre au besoin criant de thérapies modificatrices de la maladie et offrir aux personnes à risque de DT1 et à leur famille au moins deux années de plus sans le fardeau et les complications que cette maladie entraîne. Le teplizumab, et les multiples thérapies modificatrices de la maladie potentielles dans lesquelles FRDJ a investi des recherches, nous placent sur la voie critique de la découverte de thérapies de guérison et, un jour, de la prévention complète du DT1.
FRDJ et tous ses organismes affiliés remercient la FDA pour son examen approfondi et réfléchi des preuves et des données sur le teplizumab, qui montre que les avantages du teplizumab l’emportent sur les risques pour retarder le DT1 clinique chez les personnes à risque.
Une journée qui se prépare depuis des décennies
L’approbation du teplizumab n’aurait tout simplement pas été possible sans des décennies de travail de FRDJ, du financement de la recherche de découverte au développement clinique en passant par le travail avec les organismes de réglementation. FRDJ a participé au développement du teplizumab dès le début.
Le Fonds DT1 de FRDJ a réalisé un investissement stratégique dans Provention Bio en 2017, ce qui a permis à l’entreprise de s’introduire dans le domaine du DT1 pour la première fois. Cet investissement a permis de catalyser des centaines de millions de dollars pour le développement clinique, les travaux de réglementation et la préparation du lancement qui ont rendu ce moment possible.
Le teplizumab est maintenant la toute première thérapie modificatrice de la maladie pour le DT1. Lors d’essais cliniques menés par TrialNet et soutenus par FRDJ et d’autres bailleurs de fonds, le teplizumab a pu retarder de manière significative, pendant plus de deux ans, l’apparition du DT1 chez les participants présentant un risque élevé de développer la maladie. C’est la première fois qu’une étude chez l’homme a démontré un retard dans l’apparition du diabète de type 1 (DT1).
Lors du suivi à long terme des participants à l’essai, l’effet du teplizumab était encore plus frappant : 50 % des personnes traitées par le teplizumab n’ont toujours pas de diabète, contre seulement 22 % de celles qui avaient reçu un traitement placebo, et le délai d’apparition du diabète était de près de 3 ans (35 mois).
De plus, les participants, aussi bien du groupe teplizumab que du groupe placebo, avaient présenté une baisse progressive du biomarqueur qui mesure la capacité de l’organisme à produire de l’insuline, le peptide C, avant l’essai. Mais l’équipe de l’étude a découvert que la production de peptide C augmentait après le traitement par le teplizumab, en particulier au cours des six premiers mois suivant le traitement. Le teplizumab pourrait potentiellement inverser la trajectoire descendante de la perte de peptide C qui existait avant l’essai.
L’un des principes clés de la stratégie de financement de la recherche de FRDJ est qu’il existe de multiples voies pour guérir le DT1, dont l’une comprend le dépistage du risque et l’utilisation de thérapies pour retarder ou même prévenir l’apparition de la maladie, afin de donner plus de temps à la personne pour s’adapter avant d’avoir besoin d’insuline externe.
Le jeudi 6 octobre 2022, Provention Bio a annoncé qu’elle s’associait au fabricant pharmaceutique Sanofi pour soutenir le lancement du teplizumab aux États-Unis.
Cet accord de co-promotion permettra à Provention Bio de tirer parti de l’expertise, des capacités et des ressources commerciales substantielles de Sanofi pour offrir le médicament à ceux et celles qui en ont besoin aux États-Unis avec une grande efficacité.
L’importance du dépistage
FRDJ, grâce à des subventions de recherche, à des investissements du Fonds DT1 et à des activités de défense des intérêts, a accéléré la mise en place de multiples traitements potentiellement modificateurs de l’évolution de la maladie pour le DT1 qui pourraient aider à faire progresser le secteur vers cet objectif. Le dépistage est le seul moyen pour les individus de déterminer leur risque et de savoir s’ils sont candidats à de tels traitements.
Les Canadiens et Canadiennes dont un membre de la famille immédiate est atteint du DT1 peuvent actuellement être dépistés via TrialNet. Des recherches ont montré que les membres de la famille des personnes atteintes du DT1 courent un risque 15 fois plus élevé de développer le DT1 que la population générale. L’objectif de ce programme s’inscrit dans la stratégie de recherche de FRDJ qui consiste à identifier des mesures de prévention et de dépistage qui permettront de freiner la maladie avant qu’elle ne se déclare.
FRDJ Canada a également lancé une opportunité de financement, en partenariat avec les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC), pour un consortium de recherche sur le dépistage du DT1 qui sera annoncé à l’été 2023.
