La thérapie à base de cellules souches constitue un vaste domaine de recherche sur la guérison du DT1. L’objectif de cette approche est d’utiliser les cellules souches comme une source renouvelable de cellules productrices d’insuline qui, une fois transplantées, remplaceraient les cellules bêta détruites chez une personne atteinte de DT1, lui permettant ainsi de produire à nouveau de l’insuline. Cela permettrait de réduire ou d’éliminer la quantité d’insuline externe nécessaire à une personne atteinte de DT1 (par injection, stylo ou pompe) pendant des mois, voire des décennies.
Vertex a mené deux essais cliniques actifs pour la thérapie cellulaire du diabète de type 1 : VX-880 (FORWARD) et VX-264 (UPWARD). Vendredi, Vertex a publié un communiqué de presse avec des mises à jour sur ses produits pour le diabète de type 1 (DT1).
Après examen, Vertex ne poursuivra pas le programme de développement clinique pour le VX-264. Le VX-264 était la thérapie à base de cellules d’îlots de Langerhans encapsulées de Vertex qui ne nécessite pas de médicaments immunosuppresseurs. Et bien qu’elle ait été généralement sûre et bien tolérée lors des essais cliniques, elle n’a pas atteint le critère principal d’efficacité, tel que mesuré par le peptide C, un biomarqueur des niveaux d’insuline. Cela signifie que les cellules implantées ne produisaient pas suffisamment d’insuline pour justifier la poursuite des essais cliniques. Actuellement, le peptide C est la meilleure mesure pour déterminer si l’insuline est produite chez l’homme.
Dans le cas du VX-264, les cellules productrices d’insuline étaient placées dans un dispositif protecteur, puis implantées dans le corps. L’analyse des dispositifs d’encapsulation est en cours et pourrait éclairer les stratégies et approches futures.
Le produit VX-880 a été renommé zimislecel. Cet essai se poursuit comme prévu, et une demande d’homologation est prévue pour 2026. L’essai pivot de phase 1/2/3 pour le zimislecel se poursuit et respecte le calendrier prévu pour l’inscription des participants et l’administration des doses. Le zimislecel est la thérapie cellulaire de Vertex destinée aux personnes souffrant d’épisodes sévères d’hypoglycémie (faible taux de glucose dans le sang). Il nécessite l’utilisation d’immunosuppresseurs.
Les résultats de l’essai en cours avec le VX-880 ont démontré une efficacité et une sécurité prometteuses chez toutes les personnes ayant reçu le traitement. Vertex collabore étroitement avec les autorités réglementaires du monde entier en vue de la soumission et renforce ses capacités de fabrication et de commercialisation afin d’être prête pour le lancement du médicament.
Vertex demeure résolue à développer des thérapies pouvant offrir des « bienfaits transformationnels » à la communauté du DT1 et explore d’autres moyens de protéger les cellules sans recourir à l’immunosuppression standard. Cela comprend des protocoles d’immunosuppression alternatifs, des thérapies à base de cellules d’îlots de Langerhans fabriquées et modifiées génétiquement pour être hypo-immunes, ainsi que de nouveaux dispositifs pour encapsuler les cellules d’îlots.
Il n’existe toujours aucune thérapie cellulaire fabriquée qui soit approuvée pour les personnes vivant avec le DT1. Mais il est très encourageant de voir que Vertex se prépare à soumettre une demande d’homologation l’an prochain et se prépare au lancement commercial.
Développer des thérapies cellulaires qui rétablissent la production d’insuline sans recourir à l’immunosuppression standard est au cœur du portefeuille de thérapies cellulaires de Percée DT1 et constitue un axe clé de notre stratégie de financement.
L’abandon du VX-264 souligne l’importance de l’approche globale de Percée DT1, qui vise à explorer plusieurs stratégies pour protéger les cellules sans recourir à l’immunosuppression traditionnelle, y compris celles mises en œuvre par Vertex.
Qu’est-ce que cela signifie pour les Canadiennes et Canadiens vivant avec le DT1?
Pour que la thérapie cellulaire soit largement accessible aux personnes atteintes du DT1, le produit cellulaire doit à la fois être efficace et fonctionner sans ou avec des traitements immunosuppresseurs minimaux. Une partie du processus de recherche consiste à s’adapter et à changer d’orientation en fonction des résultats, afin de progresser vers l’objectif final – dans ce cas-ci, des thérapies cellulaires sûres, bien tolérées et, idéalement, sans besoin d’immunosuppression.
Percée DT1 Canada continuera de surveiller les résultats et de fournir des mises à jour dès qu’ils seront rendus publics.