Catégorie : Research

Ce que pensent les personnes atteintes de diabète de type 1 des thérapies cellulaires

par Bryn Murphy

Famille multigénérationnelle avec des enfants

L’intérêt pour les thérapies cellulaires pour le diabète de type 1 (DT1) est grandissant, mais la plupart des gens ne disposent pas encore d’information suffisante pour bien comprendre leurs options.

Aujourd’hui, les thérapies de remplacement des îlots ne sont accessibles en pratique clinique qu’aux personnes atteintes des cas les plus graves de DT1, et de nouvelles thérapies font l’objet de recherches auprès d’un petit nombre de personnes dans le cadre d’essais cliniques. Mais la recherche progresse rapidement, et un optimisme croissant règne quant à ce qui pourrait être possible dans les prochaines années pour davantage de personnes atteintes de DT1.

Dans un récent sondage, nous avons observé à la fois de l’espoir et de l’hésitation. Lorsque les gens ont appris comment fonctionnent les thérapies cellulaires, l’intérêt a augmenté, montrant ainsi l’importance d’une information claire et fiable.

Les personnes touchées par le DT1 veulent savoir : Est-ce que ça fonctionne? Est-ce sécuritaire? Quels sont les compromis? Et, surtout, qu’est-ce que cela pourrait signifier pour la vie quotidienne avec le DT1?

Pourquoi les thérapies cellulaires sont importantes pour les personnes atteintes de DT1

Vivre avec le DT1, c’est prendre des décisions constantes — équilibrer l’insuline, l’alimentation, l’activité physique et le risque d’hypoglycémie et d’hyperglycémie. Même avec les outils disponibles aujourd’hui, le fardeau est bien réel.

Les thérapies cellulaires visent à remplacer les cellules productrices d’insuline que l’organisme a perdues. Bien que ces approches soient encore en développement et qu’elles ne soient pas encore largement accessibles, elles soulèvent une question importante : pourraient-elles un jour réduire l’impact quotidien du DT1?

Ce que la communauté du DT1 nous a dit

Entre septembre et octobre 2025, nous avons sondé 399 adultes vivant avec le DT1 et 172 aidant·e·s et proches de personnes de 16 ans et plus atteintes de DT1. 

Nous avons posé des questions sur la notoriété, l’ouverture d’esprit et ce qui compte le plus au moment d’envisager de nouveaux traitements.

Les gens sont intéressés, mais souhaitent obtenir plus d’information avant de prendre des décisions.

La notoriété est encore faible, mais augmente avec l’accès à l’information

Seulement environ un tiers des répondant·e·s issus d’un échantillon général de personnes atteintes de DT1 ont indiqué connaître les thérapies cellulaires.

Parmi les personnes liées à Percée DT1, le niveau de connaissance était beaucoup plus élevé, ce qui témoigne de l’impact d’une information fiable et accessible.

Pourquoi l’information est importante : elle change les décisions

Après avoir lu une courte explication sur les thérapies cellulaires, la disposition à les envisager est passée de 47 % à 57 %. Vous vous demandez ce qui a changé leur perspective? Voici la courte explication que nous avons partagée :

« Les thérapies de remplacement des îlots (aussi connues sous le nom de thérapies cellulaires) pour le DT1 visent à remplacer les cellules détectant le glucose et produisant de l’insuline qui sont détruites chez une personne atteinte de DT1, en implantant de ‘nouveaux’ îlots dans le corps. Les cellules des îlots pancréatiques sont les groupes de cellules dans le pancréas qui sécrètent les hormones. Ils sont composés principalement de cellules bêta, qui sécrètent de l’insuline en réponse au glucose. Depuis deux décennies, les thérapies par les îlots sont réalisées à l’aide d’îlots prélevés sur des personnes décédées ayant fait don de leur pancréas. Bien qu’il s’agisse d’une procédure rapide et non invasive, les personnes qui y sont soumises ont besoin d’une immunosuppression pour maintenir la fonction cellulaire, comme pour toute autre greffe d’organe. À l’heure actuelle, ces thérapies cellulaires sont réservées aux personnes présentant les cas les plus graves de DT1. Toutefois, il s’agit d’un domaine de recherche qui évolue rapidement, et des essais cliniques sont en cours pour des thérapies cellulaires de nouvelle génération utilisant des îlots créés en laboratoire à partir de cellules souches; la recherche explore de nouvelles façons de réduire ou d’éliminer le besoin d’immunosuppression systémique (générale, à l’échelle du corps entier). »

Lorsque les gens comprennent leurs options, ils se sentent plus à l’aise de les explorer, même à un stade précoce du développement.

Qu’est-ce que les thérapies cellulaires?

Les thérapies cellulaires visent à remplacer les cellules productrices d’insuline détruites dans le cas du DT1 en introduisant de nouveaux îlots dans le corps.

Aujourd’hui :

  • Ces thérapies ne sont disponibles que dans des situations limitées, principalement dans le cadre d’essais cliniques et pour un petit nombre de personnes atteintes des cas les plus graves de DT1
  • La plupart des approches utilisent des cellules de donneurs; toutefois, les cellules cultivées en laboratoire deviennent de plus en plus courantes
  • Des médicaments immunosuppresseurs sont généralement requis

Perspectives d’avenir :

  • Des chercheur·euse·s développent des cellules cultivées en laboratoire (à partir de cellules souches)
  • De nouvelles approches visent à réduire ou à éliminer l’immunosuppression

Il s’agit d’un domaine de recherche en pleine évolution, mais ce n’est pas encore une option de traitement largement accessible.

Pourquoi les gens s’intéressent aux thérapies cellulaires

Les personnes nous ont indiqué que ces thérapies pourraient :

  • faciliter la vie quotidienne avec le DT1
  • réduire le fardeau mental constant
  • améliorer les résultats de santé à long terme
  • offrir des options nouvelles et novatrices 

Pour beaucoup, même la possibilité de réduire le fardeau quotidien est significative.

Ce qui préoccupe les gens

Les personnes ont également partagé des préoccupations importantes, notamment :

  • le désir d’avoir davantage de recherches et de données probantes à long terme
  • la nécessité de prendre des médicaments immunosuppresseurs
  • le sentiment que la prise en charge actuelle fonctionne bien
  • l’âge ou d’autres considérations de santé

Ces éléments reflètent les compromis concrets que les gens évaluent chaque jour, surtout pour des traitements qui sont encore en phase d’émergence.

Ce que les gens doivent savoir avant de décider

Avant d’envisager des thérapies cellulaires, les gens veulent des réponses claires à des questions pratiques :

  • Quelle est son efficacité?
  • Quels sont les risques liés à l’immunosuppression?
  • Combien de temps les résultats durent-ils?
  • Quels sont les coûts?
  • Est-ce sécuritaire?

Les gens cherchent de la clarté, pas seulement de l’espoir.

Où les gens obtiennent des informations fiables

Les gens se fient à :

  • les prestataires de soins de santé (67 %)
  • les organismes de recherche et de défense des intérêts en matière de diabète (58 %)
  • la recherche en ligne (41 %)

Les personnes liées à la communauté du DT1 sont particulièrement susceptibles de se tourner vers des organismes comme Percée DT1, ce qui renforce la nécessité d’une information claire et crédible.

Ce que cela signifie pour l’avenir

La notoriété des thérapies cellulaires est encore en croissance, mais l’intérêt est présent, surtout lorsque les gens ont accès à la bonne information.

Aujourd’hui, l’accès demeure très limité et se restreint en grande partie aux essais cliniques. Mais les progrès dans ce domaine avancent rapidement, et un optimisme prudent s’installe quant au fait que ces thérapies pourraient devenir plus largement accessibles dans les prochaines années.

Chez Percée DT1, nous nous concentrons sur trois choses :

  • soutenir la recherche pour développer et tester les thérapies cellulaires
  • aider la communauté du DT1 à comprendre ce qui s’en vient et ce que cela signifie
  • travailler pour s’assurer que, lorsque ces thérapies seront prêtes, les personnes qui pourraient en bénéficier y auront accès

Percée DT1 s’engage non seulement à informer la communauté du DT1, mais élargit également son travail en affaires médicales pour informer les prestataires de soins de santé canadiens sur les thérapies émergentes et les essais cliniques au Canada.

Nous continuerons à partager une information claire et équilibrée pour que les gens puissent prendre des décisions éclairées et naviguer avec confiance dans ce qui les attend.

Pour en savoir plus et rester informé·e

Cette initiative a été parrainée par Vertex Pharmaceuticals. Le commanditaire n’a eu aucune influence sur la conception du sondage, sa mise en œuvre, son analyse ou tout autre aspect de cette recherche. Toutes les conclusions reflètent les conclusions indépendantes de Percée DT1 Canada.

Points saillants des Sessions scientifiques 2026 de l’ADA

Crowd of people at a conference watching stage

Les Sessions scientifiques de l’American Diabetes Association (ADA) comptent parmi les plus grands rassemblements mondiaux de chercheuses et chercheurs sur le diabète, de cliniciennes et cliniciens, et de leaders de l’industrie. Plus de 11 000 personnes se sont réunies en juin 2026 pour partager les dernières avancées.

Voici ce qui compte le plus pour notre communauté.

Ce que vous devez savoir (30 secondes)

  • Les progrès dans le domaine du diabète de type 1 (DT1) s’accélèrent sur plusieurs fronts, notamment les thérapies cellulaires, les thérapies immunitaires, la technologie et la santé mentale.
  • Certaines études préliminaires montrent que les thérapies cellulaires pourraient un jour réduire, voire éliminer, le besoin d’insuline pour certaines personnes.
  • Des chercheuses et chercheurs travaillent sur des traitements qui ciblent la cause profonde du DT1, et non seulement la gestion de la glycémie.
  • La détection précoce et le dépistage s’élargissent et pourraient aider à retarder ou à prévenir le DT1 à l’avenir.
  • La technologie améliore la vie quotidienne, mais des lacunes subsistent, notamment en ce qui concerne la prévention de complications graves comme l’acidocétose diabétique.
  • Les chercheuses et chercheurs canadiens ainsi que la communauté de Percée DT1 contribuent à faire avancer ces progrès.

De nombreuses percées scientifiques se conjuguent pour améliorer la vie quotidienne et nous rapprocher des thérapies de guérison.

Thérapies cellulaires : se rapprocher d’une vie sans insuline

Pourquoi c’est important

Les thérapies cellulaires visent à remplacer les cellules productrices d’insuline que l’organisme a perdues. Un jour, cela pourrait signifier moins d’injections, voire la possibilité de ne plus avoir besoin d’insuline du tout.

Quoi de neuf

À l’ADA 2026, les thérapies cellulaires ont été au cœur des discussions.

  • Le Dr Trevor Reichman (Université de Toronto) a présidé une séance clé sur la façon de rendre les thérapies par cellules d’îlots fabriquées accessibles à un plus grand nombre de personnes.
  • Le Dr Sanjoy Dutta (Percée DT1) a souligné la nécessité d’inclure la communauté du DT1 dans le développement et l’approbation de ces thérapies. Au Canada, nos efforts pour y veiller s’inscrivent dans le cadre de Project ACT.
  • Les chercheuses et chercheurs ont souligné que les essais cliniques actuels sont trop limités et que l’élargissement de l’accès sera déterminant.
  • Une étude utilisant une nouvelle approche d’immunothérapie d’Eledon Pharmaceuticals a montré que les 12 participantes et participants ayant reçu des transplantations d’îlots ont pu cesser d’utiliser l’insuline, sans signalement de problèmes de sécurité graves.

L’accent est également mis sur le dépassement des obstacles clés, notamment la réduction ou l’élimination du besoin d’une immunosuppression à vie.

Le Canada et Percée T1D en action

  • La Dre Alice Carr (Université de l’Alberta) dirige des recherches soutenues par Percée DT1 visant à comprendre qui est le plus susceptible de bénéficier des transplantations d’îlots et comment améliorer les résultats.
  • Les perspectives pédiatriques ont également été mises en valeur par la Dre Brynn Marks (Percée DT1), avec des contributions des Dres Melena Bellin et Laura Jacobsen sur ce que les thérapies cellulaires pourraient représenter pour les enfants.

Ces avancées deviennent possibles grâce au soutien de la communauté de Percée DT1 – les personnes vivant avec le DT1, les familles et les donateurs – qui rendent cette recherche possible.

Thérapies modificatrices de la maladie : traiter la cause profonde

Pourquoi c’est important

  • Des chercheuses et chercheurs développent des thérapies qui ciblent le système immunitaire plus tôt dans la maladie, offrant un moyen de ralentir ou d’arrêter la progression du DT1.
  • Le Dr Christoph Bausch (SAB‑ Biotherapeutics) a présenté des résultats préliminaires d’essais cliniques pour une thérapie (SAB 142) qui a amélioré le temps dans la cible, réduit l’utilisation d’insuline et pourrait être réadministrée en toute sécurité, ouvrant la voie à des effets plus durables.

Quoi de neuf

Cela marque un virage majeur : on passe de la gestion du DT1 à la modification de la progression de la maladie, ce qui pourrait fondamentalement améliorer les résultats.

Le Canada et Percée T1D en action

  • Percée DT1, avec le soutien de sa communauté, contribue au financement et à l’avancement de ces thérapies dans le cadre de ses efforts de recherche et d’investissement.
  • Ces travaux nous rapprochent d’une intervention précoce et, en définitive, de la prévention.

Détection précoce et dépistage : détecter le DT1 plus tôt

Pourquoi c’est important

Le DT1 se développe progressivement avant l’apparition des symptômes. Le détecter plus tôt pourrait :

  • Réduire le risque de complications graves au moment du diagnostic.
  • Permettre un accès anticipé aux thérapies susceptibles de retarder la progression

Quoi de neuf

Les programmes de dépistage s’étendent à l’échelle mondiale grâce à des analyses sanguines qui détectent les marqueurs précoces du DT1.

  • La Dre Holly O’Donnell (Barbara Davis Center) a présenté des recherches montrant que les familles ont besoin d’un soutien clair et continu lorsqu’elles sont informées du risque de DT1, et qu’une meilleure compréhension peut aussi accroître l’anxiété si elle n’est pas gérée avec soin.
  • La Dre Anastasia Albanese-O’Neill (Percée DT1) a partagé les recommandations mondiales émergentes en matière de dépistage et a souligné l’importance de participer aux essais cliniques.
  • La Dre Raquel Lopez Diez (Percée DT1) contribue à diriger une collaboration internationale sur l’évaluation du risque génétique afin de mieux comprendre qui est le plus à risque.

Le Canada et Percée T1D en action

  • Le Canada progresse vers un dépistage plus étendu grâce à DépisterCan DT1.
  • Des recherches soutenues par Percée DT1 contribuent également à aborder les répercussions émotionnelles de la détection précoce sur les familles.

Technologie : améliorer la vie quotidienne tout en comblant les lacunes

Pourquoi c’est important

La technologie a transformé la façon dont de nombreuses personnes gèrent le DT1, mais il reste encore du travail à faire pour la rendre accessible, simple et sécuritaire pour toutes et tous.

Quoi de neuf

  • Les systèmes d’administration automatisée d’insuline (AAI) continuent de s’étendre dans davantage de contextes réels.
  • Au Canada, les lignes directrices de pratique clinique recommandent désormais les systèmes AAI pour toutes les personnes vivant avec le DT1 qui sont en mesure de les utiliser.
  • Des défis persistent toutefois :
    • Les hospitalisations pour acidocétose diabétique ont augmenté d’environ 24 % au fil du temps.
    • De nombreuses personnes ne surveillent pas régulièrement leurs cétones.
  • De nouvelles innovations comme la surveillance continue des cétones commencent à voir le jour, laissant entrevoir un avenir où la surveillance des cétones sera aussi simple que la surveillance continue du glucose.

Les chercheuses et chercheurs ont reconnu que la technologie comporte aussi des compromis, notamment la fatigue liée aux alertes, la surcharge de données et le fardeau émotionnel.

Le Canada et Percée T1D en action

  • La Dre Alanna Weisman (Sinai Health, Toronto) dirige des recherches soutenues par Percée DT1 afin de comprendre pourquoi certaines personnes se heurtent à des obstacles pour accéder aux technologies du diabète, notamment dans les communautés mal desservies.
  • Ces recherches appuient les efforts de Percée DT1 visant à garantir un accès équitable aux technologies partout au Canada.

Thérapies d’appoint : élargir les options de traitement

Pourquoi c’est important

L’insuline est indispensable, mais elle ne sera peut-être pas le seul outil disponible à l’avenir. Des thérapies additionnelles pourraient contribuer à améliorer la santé globale et les résultats.

Quoi de neuf

  • Des chercheuses et chercheurs étudient des médicaments comme les thérapies à base d’agonistes des récepteurs du GLP‑1 chez les personnes vivant avec le DT1, en particulier les jeunes.
  • Ces thérapies pourraient contribuer à la gestion de la glycémie, à la gestion du poids, à la santé cardiaque à long terme (encore à l’étude) et plus encore.

Les soins futurs seront probablement plus personnalisés, combinant insuline, technologie et autres thérapies selon les besoins de chaque personne.

Le Canada et Percée T1D en action

Percée DT1, avec le soutien de la communauté, continue d’investir dans des recherches qui élargissent les options de traitement et améliorent la qualité de vie des personnes vivant avec le DT1.

Santé mentale : du soutien quand vous en avez besoin

Pourquoi c’est important

Bien vivre avec le DT1 ne se limite pas à la glycémie. La santé émotionnelle est tout aussi importante, et de nouveaux outils facilitent l’accès au soutien.

Quoi de neuf

  • De nouveaux outils numériques émergent pour combler cette lacune, rendant le soutien en santé mentale dirigé par des pairs plus accessible.

Le Canada et Percée T1D en action

  • La Dre Tricia Tang (Université de la Colombie-Britannique) dirige des recherches financées par Percée DT1 sur REACHOUT, une application mobile qui met en contact les adultes vivant avec le DT1 avec un soutien en santé mentale dirigé par des pairs. Elle est disponible en tout temps, adaptée aux besoins de chaque personne et offerte par un pair de son choix.
  • Dans son étude, les personnes ayant utilisé REACHOUT pendant six mois ont connu de plus grandes améliorations de leur santé mentale que celles qui attendaient encore d’y avoir accès. Les résultats complets sont attendus prochainement.

Le Dr Tang a présenté les résultats de l’essai contrôlé randomisé avec liste d’attente : cela signifie que chaque participant à l’essai a été sélectionné au hasard pour soit bénéficier immédiatement du soutien par les pairs, soit être placé sur une liste d’attente tout en continuant à répondre à des questionnaires sur sa santé mentale en attendant de pouvoir accéder à l’application REACHOUT. Ce type d’étude permet à tous les participants intéressés d’accéder à l’outil (bien qu’à des moments différents), tout en fournissant des données de contrôle à des fins de comparaison. L’utilisation de l’application REACHOUT pendant 6 mois a permis d’améliorer les résultats en matière de santé mentale par rapport aux personnes de la liste d’attente qui n’utilisaient pas l’application. Les résultats complets devraient être publiés sous peu.

Ce que tout cela signifie pour notre communauté

L’ADA 2026 l’a clairement démontré : les progrès dans le DT1 ne proviennent pas d’une seule percée, mais de nombreuses avancées qui se produisent simultanément.

Ensemble, ces avancées :

  • Améliorent la vie quotidienne
  • Réduisent le fardeau du DT1
  • Nous rapprochent des thérapies de guérison

Et, surtout, ces progrès sont possibles grâce à vous.

Par la défense d’intérêts, la participation à la recherche, la collecte de fonds et l’expérience vécue, la communauté de Percée DT1 contribue à faire avancer chaque étape.

Pleins feux sur le Dr Patrick MacDonald : approfondir les connaissances mondiales sur les îlots humains

Image of Dr. Patrick MacDonald
Dr. Patrick MacDonald

Guérir le diabète de type 1 (DT1) passe par deux actions : il faut s’attaquer à la réponse auto-immune qui endommage les cellules bêta productrices d’insuline, et il faut remplacer les cellules bêta détruites pour rétablir la capacité à produire de l’insuline.  

Les cellules bêta se trouvent dans des agrégats de plusieurs types de cellules dans le pancréas. Ces amas portent le nom d’îlots de Langerhans, ou « îlots » pour simplifier. Pour comprendre la façon de protéger les îlots et de les remplacer, nous devons en savoir le plus possible sur les îlots en santé, et les raisons pour lesquelles ils sont détruits chez les personnes atteintes de DT1. Puisque les îlots ne peuvent être examinés à l’intérieur du corps et qu’ils ne peuvent être prélevés sur un donneur vivant, les chercheurs ont largement recours à des îlots provenant de donneurs décédés.

Le Dr Patrick MacDonald de l’Université de l’Alberta est un chef de file mondial de la coordination d’échantillons d’îlots et de données pour les chercheurs à l’échelle mondiale, tout en favorisant les possibilités de formation à l’échelle nationale. Le Dr MacDonald dirige le Alberta Diabetes Institute (ADI) IsletCore, la plus importante « source unique » de tissus humains au monde pour la recherche sur le pancréas.

« Notre objectif avec ADI IsletCore, et avec les autres travaux auxquels nous participons, est d’élever la recherche sur le diabète et la transplantation partout au Canada et à l’international. Nous croyons qu’il est essentiel de partager les résultats expérimentaux de la recherche sur les tissus humains à grande échelle, pour honorer les dons altruistes des donneurs d’organes et au bénéfice de la communauté entière du diabète », dit le Dr MacDonald.

ADI IsletCore au Canada

ADI IsletCore isole et expédie des îlots et des tissus pancréatiques à un réseau de près de 200 laboratoires de recherche aux quatre coins du monde. Avec près de 50 dons de pancréas en 2025, il a été en mesure de distribuer presque 7 millions de cellules équivalentes aux îlots à des chercheurs, amenant leur total général à 75 millions d’îlots équivalents distribués à ce jour. Ceci se traduit par plus de 300 articles scientifiques mentionnant le soutien d’ADI IsletCore à la recherche.

Base de données sur les îlots

Avec le soutien du  Partenariat pour vaincre le diabète IRSC-Percée DT1, le Dr MacDonald et son équipe ont développé une base de données avant-gardiste en ligne qui catalogue les fonctions moléculaires, cellulaires et physiologiques des îlots provenant de donneurs d’organes humains acquis par l’entremise d’ADI IsletCore.

HumanIslets.com (en anglais) permet[SD1]  à des chercheurs partout dans le monde d’explorer la fonction des îlots, des protéines et des voies comparant les donneurs avec et sans diabète. Ils ont misé sur ce travail pour obtenir 1,8 million $ additionnels de financement, dont une bourse de Breakthrough T1D International de[SD2]  750 000 $ pour élargir la plateforme afin d’inclure les îlots issus de cellules souches et d’intégrer l’intelligence artificielle et l’apprentissage machine dans les analyses.  

La recherche du Dr MacDonald a considérablement contribué à l’avancement de la recherche sur une guérison pour le DT1 en intégrant d’imposants ensembles de données de centaines de donneurs humains et rendant cette ressource accessible au public.  

Collaboration internationale

Le Dr MacDonald partage maintenant son expertise à l’international par le biais d’une collaboration sur le développement de centres de distribution d’îlots.  

L’Australie a lancé son premier centre national de distribution d’îlots financé par Percée DT1 en avril 2026, lequel est critique puisque l’Australie est une région éloignée et a besoin de prélever des tissus à l’échelle locale pour la recherche. Le Dr MacDonald agit à titre de conseiller pour cet important et nouveau centre d’îlots, lequel contribuera à renforcer la collaboration à l’échelle mondiale et à approfondir notre compréhension des îlots humains.

En plus de ce partenariat en Australie, le Dr MacDonald collabore également à des programmes de distribution d’îlots au Michigan, États-Unis, et en Suède pour soutenir davantage un réseau de recherches interreliées dans ce domaine à la grandeur du globe. Il a récemment publié un article dans Diabetologia sur la coordination des efforts à l’échelle mondiale pour faire progresser la recherche sur les îlots par l’entremise du partage de ressources.

Former des leaders en devenir

Le Dr MacDonald assure la supervision de IsletCore et la direction d’un laboratoire actif de recherche, et a également cofondé, et fut président du groupe de direction initial, du Réseau de recherche et formation sur les îlots du Canada (R2FIC). Le R2FIC est un réseau de recherche et formation sur les îlots au Canada de renommée mondiale qui entend miser sur la réputation du Canada en matière d’excellence dans la recherche sur la biologie des îlots, en facilitant l’échange d’informations et d’idées à l’aide de rencontres scientifiques en personne et virtuelles, en rehaussant le mentorat et l’avancement professionnel des stagiaires et en favorisant l’engagement et la collaboration entre les chercheurs dans le domaine des îlots au Canada et dans le monde entier. Percée DT1 fut ravie de collaborer avec le R2FIC pour cofinancer quatre cohortes de stagiaires.

Le travail du Dr MacDonald est un élément crucial pour comprendre les îlots issus de cellules souches et démontre le pouvoir de la collaboration mondiale, un principe fondamental de la stratégie de recherche de Percée DT1. Ses contributions nous rapprochent de pouvoir produire ces cellules à grande échelle et de les offrir aux Canadiennes et aux Canadiens atteints de DT1.

Nouvelles excitantes des essais cliniques de Vertex sur la thérapie à base de cellules souches

Le vendredi 28 mars 2025, Vertex a annoncé qu’elle mettait fin à l’un de ses essais de thérapie cellulaire pour le DT1.   

Le VX-264 est un essai portant sur des cellules d’îlots de Langerhans dérivées de cellules souches, transplantées dans un dispositif de macroencapsulation (comme des feuilles de thé dans un sachet), sans besoin d’immunosuppression.  Malheureusement, bien que la première phase de l’essai ait été sûre et bien tolérée, elle n’a pas été efficace et ne sera donc pas poursuivie. 

En savoir plus ici : https://perceedt1.ca/mise-a-jour-importante-sur-les-essais-de-vertex/

Le VX-880 (désormais appelé zimislecel) utilise les mêmes cellules, mais elles sont transplantées par perfusion directement dans la veine porte (du foie). Cet essai nécessite une immunosuppression. Cet essai progresse très bien et Vertex prévoit déposer une demande d’homologation en 2026. 

L’étude des thérapies à base de cellules souches constitue un domaine important de la recherche sur les traitements curatifs pour le DT1. L’objectif de cette approche est d’utiliser des cellules souches comme source renouvelable de cellules productrices d’insuline qui après avoir été transplantées, pourraient remplacer les cellules bêta qui sont détruites chez une personne atteinte de DT1, lui permettant ainsi de produire de nouveau de l’insuline. Cela permettrait de réduire ou d’éliminer la quantité d’insuline externe (par injections, stylo injecteur ou pompe) dont une personne atteinte de DT1 a besoin pendant des mois, voire des décennies.

Vertex mène actuellement deux essais cliniques sur une thérapie cellulaire pour le diabète de type 1 : le VX-880 (FORWARD) et le VX-264 (UPWARD). Il s’agit de deux essais cliniques de phases I et II, ce qui signifie qu’ils évaluent à la fois l’innocuité et l’efficacité du produit à base de cellules souches. Ces essais cliniques comportent trois parties:

  1. Partie A : un nombre restreint de participants reçoivent une « dose » partielle des cellules transplantées. La participation de ces personnes est échelonnée, c’est-à-dire que quelques mois s’écoulent avant la participation à l’essai clinique de chaque personne additionnelle afin d’assurer que la dose administrée à la personne précédente a été bien tolérée.
  2. Partie B : après avoir révisé les résultats de la partie A, un plus grand nombre de participants reçoivent la « dose » cible complète des cellules transplantées. Encore une fois, la participation des personnes est échelonnée.
  3. Partie C : après avoir révisé les résultats de la partie B, plus de participants reçoivent la « dose » cible complète des cellules transplantées. La participation des personnes n’est plus échelonnée et les doses sont administrées en même temps.

Essai clinique FORWARD sur le VX-880 de Vertex

Novembre 2024 :

Le 4 novembre 2024, Vertex Pharmaceuticals a annoncé une nouvelle importante : leur essai clinique de phase 1/2 pour la thérapie par cellules souches VX-880 sera converti en essai essentiel de phase 1/2/3, suite à l’examen réussi de la phase 2 par les organismes de réglementation. Un essai essentiel recueille les données nécessaires pour une soumission réglementaire (à Santé Canada ou d’autres organismes de réglementation comme la FDA) afin de commercialiser la thérapie. Cet essai viendra s’ajouter à l’essai international en cours (y compris 4 sites au Canada) et augmentera le nombre de participants de 37 à 50.

Février 2021 : 

Vertex a annoncé le lancement d’un essai clinique de phases I et II pour le VX-880, une thérapie dérivée de cellules souches pour les personnes atteintes de DT1. Le VX-880 est administré par perfusion dans la veine porte hépatique (foie) et nécessite l’utilisation d’un traitement immunosuppresseur chronique pour protéger les cellules contre le rejet ou l’attaque immunitaire. Le VX-880 est testé chez des personnes atteintes de DT1 qui subissent de graves épisodes d’hypoglycémie et dont la conscience de l’hypoglycémie est altérée.  

Octobre 2021 (partie A) :

Vertex a annoncé que le premier participant à l’essai clinique ayant reçu le VX-880 a maintenant besoin de 91 % moins d’insuline 90 jours après avoir reçu une perfusion de ces cellules souches, et ce, avec seulement la moitié de la dose cible. Le succès constaté avec seulement la moitié de la dose cible est encourageant, car il suggère qu’une quantité plus faible de cette thérapie peut encore donner des résultats positifs.

Juin 2023 (partie B) :  

Six patients ont reçu des doses complètes de VX-880 à des moments échelonnés au cours de la dernière année et demie. Avant le traitement, tous les patients présentaient un peptide C indétectable à jeun (c’est-à-dire l’absence d’insuline sécrétée automatiquement par le corps) et des antécédents d’épisodes récurrents d’hypoglycémie grave au cours de l’année précédant le traitement. La quantité requise d’insuline par jour était en moyenne de 34,0 unités.  

Après le traitement, les six patients sécrètent eux-mêmes de l’insuline, leur taux HbA1c s’est amélioré, le temps dans la cible avec surveillance du glucose en continu s’est accru et le besoin d’insuline exogène est moindre ou éliminé (c’est-à-dire l’insuline administrée de l’extérieur par stylo injecteur, pompe ou injections quotidiennes multiples). Les patients ayant été suivis pendant plus de 90 jours n’ont subi aucun épisode d’hypoglycémie grave. Deux des six patients ont terminé leur traitement depuis au moins 12 mois et sont actuellement insulino-indépendants avec des taux HbA1c « normaux » (≤6,0 %) et des niveaux de temps dans la cible supérieurs à 95 %.  

Le VX-880 a été bien toléré et n’a entraîné que des effets indésirables légers et modérés, tels que déshydratation, diarrhée, hypomagnésémie et éruption cutanée. 

Sur la base des résultats de ces données d’innocuité et d’efficacité dans la partie B, le comité indépendant d’examen des données a recommandé de passer à la partie C de l’essai clinique, laquelle permet d’administrer simultanément aux patients la dose cible complète de VX-880. Environ dix participants seront recrutés pour cette phase de l’essai clinique.

Juin 2024 (résultats des parties B et C) :

Vertex présente les résultats préliminaires du VX-880 : sur les 12 personnes ayant reçu les doses, presque toutes (11 sur 12), ont utilisé moins d’insuline exogène ou pas du tout (par pompe ou injections). Toutes les personnes ont atteint un taux HbA1C inférieur à 7,0 % et un temps dans la cible supérieur à 70 % avec surveillance du glucose en continu, en plus d’administrer moins d’insuline ou pas du tout. Aucun événement indésirable grave n’a été signalé. L’essai clinique élargit le recrutement à 37 participants afin de progresser vers le développement décisif. Le recrutement est en cours à Edmonton, Toronto, Montréal et Vancouver.

Essai clinique UPWARD sur le VX-264 de Vertex :

Ce traitement utilisera la même thérapie cellulaire que le VX-880, mais avec des cellules encapsulées dans un dispositif conçu pour protéger les cellules du système immunitaire du corps. Par conséquent, l’immunosuppression n’est pas prévue être nécessaire.

Août 2024 (partie A) :

Vertex a annoncé la fin de la partie A de l’essai clinique. Les résultats de ces participants sont prévus au début de 2025. Vertex a reçu l’autorisation d’amorcer la partie B de l’essai clinique et est actuellement en mode de recrutement et d’administration des doses aux participants. Le recrutement est en cours à Edmonton, Toronto et Vancouver.

Vertex s’associe à Lonza (Suisse) pour construire une installation de fabrication spécialisée dans les thérapies cellulaires pour le DT1 

En juin 2023, Vertex et Lonza ont annoncé leur association pour le développement du processus et la mise à l’échelle de la fabrication de la gamme des produits VX-880 et VX-264, ainsi que pour un investissement conjoint dans la construction d’une nouvelle installation spécialisée à cette fin à Portsmouth, au New Hampshire. Exploitée par Lonza, l’installation s’étendra sur plus de 130 000 pieds carrés et devrait créer jusqu’à 300 nouveaux emplois au maximum de sa capacité. Les travaux de construction devraient s’amorcer plus tard cette année. Pour plus d’informations, consultez le communiqué de presse complet ici (en anglais seulement).

De quelle manière le succès de ces essais cliniques est-il mesuré?

L’objectif principal d’un essai clinique de phases I et II est d’évaluer l’innocuité de même que l’efficacité du produit. L’innocuité et la tolérabilité sont évaluées par le nombre d’événements indésirables. L’efficacité est évaluée en mesurant les niveaux de peptide C (un marqueur qui indique directement la production d’insuline par les cellules bêta), le taux HbA1c (une mesure de la glycémie en moyenne sur une période de deux à trois mois) et la réduction d’épisodes d’hypoglycémie grave.

Le taux HbA1c sera également mesuré.

Le rôle de FRDJ

La participation de FRDJ dans ce domaine remonte à l’an 2000, lorsque Douglas Melton, Ph. D., a obtenu une subvention de FRDJ pour fabriquer des cellules bêta productrices d’insuline à partir de cellules souches, ce qu’il a fait en 2014.

Depuis :

  • En 2015, le docteur Melton a fondé Semma Therapeutics afin de transformer ces cellules souches en thérapies curatives pour le DT1.
  • En 2017, le Fonds DT1 de FRDJ (en anglais seulement) a fait un investissement important dans Semma.
  • En 2019, Vertex a fait l’acquisition de Semma pour près d’un milliard de dollars américains.
  • En mars 2021, le VX-880 a reçu la désignation de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.

À l’échelle mondiale, FRDJ a accordé la priorité à la thérapie à base de cellules souches en tant que thérapie curative potentielle et continuera d’explorer et de financer les recherches les plus prometteuses.

Qu’est-ce que cela signifie pour les Canadiennes et les Canadiens atteints de DT1?

Pour que la thérapie cellulaire soit largement accessible aux personnes atteintes de DT1, le produit cellulaire doit être à la fois efficace et fonctionner sans ou avec une quantité minimale de traitements immunosuppresseurs. Le VX-880 a élargi le recrutement à 37 participants afin de progresser vers le développement décisif, ce qui représente un pas en avant vers une approbation possible pour la mise en marché. Le VX-264 en est toujours aux stades précoces d’essai clinique. Enfin, un autre produit est en cours de développement chez Vertex (pas encore au stade d’essai clinique) en partenariat avec CRISPR Therapeutics, lequel comprendra l’édition génomique.

FRDJ Canada continuera de surveiller les résultats et de fournir des mises à jour dès qu’elles seront rendues publiques.

La conférence annuelle de l’American Diabetes Association fournit des mises à jour sur les développements passionnants de la recherche sur le diabète de type 1

Annual American Diabetes Association Conference

Les 83e Scientific Sessions de l’American Diabetes Assocation se sont tenus du 23 au 26 juin. Cette conférence annuelle rassemble des chercheurs et des scientifiques pour présenter et s’informer sur les dernières recherches et percées technologiques dans le domaine du diabète de type 1. Plusieurs des présentateurs sont financés par JDRF International, la filiale de FRDJ Canada aux États-Unis.

Des chercheurs financés par FRDJ ont présenté les résultats d’une nouvelle étude qui améliorera les conditions de vie pour les personnes atteintes de diabète (DT1). Notre conseillère scientifique en chef, la Dre Sarah Linklater, était présente, ainsi que de nombreux chercheurs canadiens que les donateurs de FRDJ aident généreusement à financer par l’entremise de la Campagne pour accélérer de 100 millions $. Un programme impressionnant a été offert, incluant des essais cliniques révolutionnaires et des études de recherche significatives qui ouvrent la voie à de nouveaux traitements et technologies pour le DT1.

Vous pouvez consulter toutes les présentations orales et les affiches sur le site Web du Diabetes Journal

Mises à jour sur la recherche axée sur la guérison :
  • Trevor Reichman, M.D., Ph.D., a présenté une mise à jour de l’essai clinique de Vertex visant à tester le VX-880, une thérapie de remplacement dérivée de cellules souches pour le diabète (Université de Toronto). Les données de six participants ont été présentées, et les deux participants qui ont achevé plus d’un an de suivi n’ont plus besoin de s’administrer de l’insuline par injections ou par pompe et ont dépassé le temps dans la cible recommandé pour la glycémie. L’essai clinique de phase I/II du VX-880 de Vertex a été rendu possible grâce aux années de recherche de Doug Melton financées par FRDJ et à un investissement catalyseur du Fonds DT1 dans Semma Therapeutics, une entreprise de biotechnologie fondée par Melton pour développer une thérapie d’îlots de Langerhans dérivés de cellules souches pour le DT1, qui a été acquise par Vertex Pharmaceuticals en 2019.
  • Vertex recrute actuellement des patients à Edmonton pour sa thérapie VX-264. Ce traitement utilisera la même thérapie cellulaire que le VX-880 mais encapsulera les cellules dans un dispositif conçu pour protéger les cellules du système immunitaire du corps, ce qui signifie que l’immunosuppression ne devrait pas être nécessaire. 
  • Dans le cadre de la phase 1/2 de l’essai clinique en cours de Sernova sur son Cell Pouch System™ – un nouveau dispositif médical implantable et évolutif qui forme un environnement naturel dans le corps pour l’hébergement, la survie à long terme et la fonction des cellules thérapeutiques – les cinq premiers patients ayant reçu les transplantations d’îlots de donneurs encapsulés ont atteint l’insulino-indépendance pour des périodes continues allant de six à 38 mois. Sernova est une société canadienne de biotechnologie dont le siège se trouve à London, en Ontario. 
  • Le Dr Harald Stover, PDG d’Allarta Life Sciences Inc (Hamilton, Ontario), a présenté une mise à jour de ses travaux sur la microencapsulation d’hydrogel pour la thérapie immunoprotectrice de remplacement d’îlots de Langerhans. 
  • Les cliniciens et scientifiques de l’Université de l’Alberta ont présenté un suivi de 20 ans de la fonction rénale après une transplantation d’îlots de Langerhans avec immunosuppression du corps entier. Cela met en évidence l’importance de régimes d’immunosuppression efficaces et adaptés, et l’objectif ultime de réduire ou d’éliminer le besoin d’immunosuppression dans le cadre d’une transplantation.
  • La Dre Cristina Nostro, dont les travaux sont étroitement liés et complémentaires à ces essais cliniques, a fait part de son enthousiasme pour la recherche sur les cellules souches, résumant les sessions de la journée en ces termes : « Au cours des 20 dernières années, nous avons appris à différencier ces cellules, et maintenant nous les utilisons en clinique et elles nous donnent les résultats que nous voulons. L’avenir est prometteur. Je suis très enthousiaste et j’espère que vous l’êtes aussi. »
Mises à jour sur les thérapies modificatrices de la maladie
  • Les chercheurs financés par FRDJ, Halis Akturk, M.D., Martin Thelin, M.D., Ph.D., et Edwin Liu, M.D., ont fait une présentation sur la relation entre le DT1 et d’autres maladies, soulignant comment d’autres maladies peuvent être une ressource pour mieux comprendre et gérer le DT1.
  • L’évaluation d’une thérapie modificatrice de la maladie susceptible de retarder ou de prévenir la maladie a été présentée par Farooq Syed, Ph.D., lauréat d’une bourse de développement de carrière de FRDJ.
 Mises à jour sur l’amélioration des vies :
  • Les chercheurs et les entreprises présents à la conférence ont également fait état de mises à jour passionnantes concernant les dispositifs de traitement du diabète, qui sont désormais plus petits, mieux coordonnés et plus automatisés, tout en améliorant le contrôle de la glycémie et en allégeant le fardeau de la prise en charge du diabète. 
  • L’équipe du projet BETTER au Québec, dirigée par les docteurs Anne-Sophie Brazeau et Rémi Rhabasa-Lhoret, ont présenté de nombreux résultats de recherche, notamment de l’information sur les caractéristiques cliniques du LADA (diabète auto-immun latent de l’adulte), une comparaison entre les systèmes automatisés d’administration d’insuline bricolés et commercialisés, l’utilisation de glucose par voie orale à des seuils plus élevés pour prévenir l’hypoglycémie légère, l’ajout de glucagon à l’administration d’insuline pour réduire l’hypoglycémie postprandiale, et une comparaison entre l’administration de glucagon par voie injectable et intranasale.
  • Un essai clinique aléatoire, présenté par Schafer Boeder, M.D., bénéficiaire d’une subvention de FRDJ, a démontré qu’un médicament qui aide à réduire la glycémie (SGLT) combiné à un traitement des récepteurs du glucagon améliorait le contrôle de la glycémie et réduisait la dose d’insuline, et qu’il n’y avait pas d’acidocétose diabétique, un risque associé à la prise d’un unique traitement SGLT pour le DT1.
  • Zucara Therapeutics (une entreprise de Toronto soutenue par FRDJ) a présenté les résultats positifs de son essai de phase 1 sur le ZT-01, une nouvelle thérapie visant à prévenir l’hypoglycémie. Suite au succès de la phase 1, Zucara a récemment entamé des essais cliniques de phase 2 afin d’évaluer l’efficacité du ZT-01 pour prévenir l’hypoglycémie nocturne.
  • La Dre Tricia Tang a présidé une séance consacrée à la recherche et aux initiatives portant sur les aspects psychosociaux du DT1. La Dre Tang a également indiqué dans son intervention que, grâce à son essai en cours de l’application de soutien entre pairs T1DReachout, elle a appris que les individus ont besoin d’un soutien entre pairs qui soit basé sur le choix, personnalisable et « juste à temps », ce qui signifie que le soutien entre pairs fournit une bouée de sauvetage émotionnelle au moment où les gens en ont le plus besoin.
Mises à jour dans le domaine du dépistage
  • De nombreux succès en matière de dépistage du DT1 ont été présentés à l’ADA, notamment un symposium dirigé par FRDJ sur l’identification et la prévention du DT1.  Ces succès contribueront à informer le Consortium de recherche sur le dépistage des IRSC et de FRDJ, dont la création a été annoncée le 10 juillet. Le consortium étudiera les meilleurs moyens de mettre en œuvre un programme de dépistage universel à l’échelle du Canada, intégré au système de santé canadien.

Pour en savoir plus sur les sessions, vous pouvez consulter les résumés des journées 1, 2 et 3 de la conférence.  

DépisterCAN DT1 : Annonce d’un consortium de recherche sur le dépistage au Canada

FRDJ Canada, en collaboration avec les IRSC, est ravie d’annoncer les lauréats du Consortium de recherche IRSC-FRDJ sur le dépistage du diabète de type 1. Cette subvention de 12 millions de dollars permettra de mettre en place un réseau de recherche unique coordonné au niveau national afin d’explorer les principales questions de recherche concernant la faisabilité et l’acceptabilité du dépistage du DT1 au stade précoce au sein de la population générale au Canada. Le consortium s’appuiera sur l’expérience d’autres pays ayant mis en place des programmes de dépistage du DT1, notamment les États-Unis, le Royaume-Uni, Israël, l’Australie et plusieurs pays européens.   

La plupart des études de dépistage du DT1 se sont concentrées uniquement sur les membres de la famille, qui présentent un risque plus élevé de DT1 que la population générale. Cependant, comme 90 % des personnes avec un diagnostic de DT1 n’ont pas d’antécédents familiaux, le dépistage familial ne permet pas d’identifier la plupart des personnes qui développent le DT1. Cette nouvelle opportunité de financement vise à combler cette lacune et contribuera à définir des approches pour l’identification des Canadiens atteints de DT1 au stade précoce qui pourraient bénéficier d’une éducation, d’un suivi et, à l’avenir, de thérapies qui pourraient retarder ou même prévenir la nécessité de l’insulinothérapie.  De plus, elle aidera à faire avancer la recherche sur les thérapies modificatrices de la maladie potentielles qui pourraient être appliquées lorsqu’une personne est identifiée comme présentant un risque élevé et qui pourraient retarder ou prévenir la nécessité de l’insulinothérapie. 

FRDJ a le plaisir d’annoncer que la Dre Diane Wherrett (Toronto, Ontario) dirigera DépisterCAN DT1, c’est-à-dire l’équipe du Consortium de recherche sur le dépistage du DT1 à l’échelle du Canada.  

La Dre Wherrett est médecin membre du personnel de la division d’endocrinologie du département de pédiatrie à The Hospital for Sick Children (SickKids) et professeure à l’université de Toronto. Elle est directrice du Centre canadien de T1D TrialNet (un réseau de recherche international qui effectue le dépistage chez les membres de la famille de personnes atteintes de DT1 et qui mène des essais cliniques sur des thérapies de prévention). Le nouveau consortium canadien est composé de plus de 30 membres, dont des chercheurs universitaires et cliniciens, des endocrinologues, des personnes ayant une expérience vécue du DT1 et des utilisateurs de connaissances, notamment une infirmière spécialisée dans le diabète, un conseiller en génétique et un représentant du ministère de la Santé. L’acceptabilité du dépistage du DT1 dans les communautés autochtones sera étudiée, sous la direction de Sasha Delorme du Cercle des patients autochtones d’Action contre le diabète Canada et de personnes autochtones ayant une expérience vécue du diabète.  

Les chefs d’équipe de DépisterCAN DT1 sont : 

  • Dr Pranesh Chakraborty, Centre hospitalier pour enfants de l’est de l’Ontario (CHEO) 
  • Dre Robin Hayeems, SickKids 
  • Dre Monika Kastner, Université de Toronto 
  • Dre Audrey L’Espérance, École nationale d’administration publique 
  • Dre Despoina Manousaki, Hôpital Sainte Justine 
  • Dr Ashish Marwaha, Institut de recherche de l’hôpital pour enfants de l’Alberta 
  • Dr Jon McGavock, Institut de recherche de l’hôpital pour enfants du Manitoba 
  • Dr Peter Senior, Université de l’Alberta 
  • Dr Albert Tsui, Université de l’Alberta 
  • Dr Bruce Verchere, Institut de recherche de l’hôpital pour enfants de la Colombie-Britannique 
  • Dre Holly Witteman, Université Laval
  • Conrad Pow, Hôpital général de North York, d’Action contre le diabète Canada
  • Sasha Delorme, d’Action contre le diabète Canada

DépisterCAN DT1 étudiera différentes approches de dépistage, ainsi que l’efficacité de l’éducation et du suivi des personnes atteintes de DT1 au stade précoce. DépisterCAN DT1 explorera la manière dont le dépistage du DT1 au stade précoce dans la population générale pourrait être effectué dans les systèmes de soins de santé canadiens, et mènera des études pilotes sur les approches afin d’éclairer la mise en œuvre future dans l’ensemble du Canada.  

FRDJ travaillera en étroite collaboration avec le Consortium de recherche sur le dépistage pour s’assurer que toutes les possibilités de participation du public à la consultation sur la recherche ou à l’engagement des patients sont distribuées à notre communauté.  Le programme pilote de dépistage devrait débuter à l’automne 2024.  

L’importance du dépistage

Le dépistage dans la population générale permet d’identifier les personnes atteintes de DT1 à un stade précoce et pré-symptomatique. Le Canada affiche l’un des taux de croissance les plus rapides au monde en matière de diagnostic du DT1, et nous ne savons pas pourquoi. 

« Grâce à notre équipe de chercheurs et de patients partenaires à travers le Canada, nous sommes en train de créer un programme pilote de dépistage pour aider à identifier les enfants à risque de diabète de type 1, en accord avec les valeurs et les préférences des Canadiennes et des Canadiens. Grâce à un diagnostic plus précoce et aux liens avec les initiatives de recherche en cours, nous pouvons espérer prévenir les complications graves au moment du diagnostic et améliorer l’accès aux traitements susceptibles de retarder ou de prévenir le diabète de type 1. »   – Dre Wherrett 

Les recherches financées par FRDJ ont précédemment découvert que la présence de deux marqueurs spécifiques et plus, indicatifs d’une réponse auto-immune au pancréas – des auto-anticorps – signale une probabilité de presque 100 % qu’une personne développe le DT1 au cours de sa vie. Le dépistage est également l’occasion d’instruire les personnes ayant la maladie au stade précoce sur les signes et les symptômes de DT1 et de fournir un suivi afin de prévenir l’acidocétose diabétique, une complication grave, au moment du diagnostic. Avec l’approbation par la FDA du Tzield, la première thérapie modificatrice de la maladie, pour les personnes atteintes de la maladie à un stade précoce, le dépistage offre la possibilité de retarder le diagnostic du DT1 et de faire avancer la recherche sur d’autres thérapies modificatrices de la maladie.   

Le savoir médical dominant était que le DT1 se développe rapidement avec l’apparition soudaine de symptômes dont la soif, la faim, un besoin plus fréquent d’uriner, une perte de poids et la fatigue. Grâce aux progrès du dépistage et à une meilleure compréhension du système immunitaire humain, nous savons aujourd’hui que le DT1 n’apparaît pas soudainement, mais que le processus de la maladie commence généralement bien avant que l’insuline ne soit nécessaire.  

Lorsque le système immunitaire commence à attaquer les cellules productrices d’insuline dans le pancréas, nous pouvons détecter des marqueurs dans le sang (auto-anticorps), lesquels indiquent qu’une personne présente un risque plus élevé de développer la maladie. Cela s’explique par le fait que la maladie est asymptomatique ou silencieuse avant.  

Le DT1 se manifeste en trois stades :  

Le DT1 se manifeste en trois stades

Puisque la plupart des gens n’ont pas d’antécédents familiaux de DT1, les symptômes et le diagnostic semblent souvent venir de nulle part. Dans 25 % à 45 % des diagnostics chez les enfants au Canada, ce diagnostic inattendu est accompagné d’une acidocétose diabétique, une grave complication potentiellement mortelle si elle n’est pas traitée promptement. Une partie importante du programme de dépistage consistera à assurer le suivi des personnes dont le dépistage des auto-anticorps du DT1 est positif, afin de réduire le risque d’acidocétose diabétique potentiellement mortelle au moment du diagnostic et de complications graves et d’accélérer l’évaluation des thérapies modificatrices de la maladie susceptibles de retarder ou de prévenir la maladie.  

Un objectif prédominant de la stratégie de recherche de FRDJ à l’échelle mondiale est de soutenir les travaux qui permettent l’introduction d’un dépistage dans la population générale. Un tel dépistage permettrait d’assurer la détection précoce des personnes qui présentent un risque élevé de la maladie, de réduire l’acidocétose diabétique au moment du diagnostic et d’accélérer l’évaluation de thérapies modificatrices de la maladie qui pourraient retarder ou prévenir la maladie.  

FRDJ mène de nombreuses recherches sur l’efficacité des thérapies modificatrices de la maladie potentielles pour le DT1. Mais nombre de ces thérapies seront plus efficaces aux stades 1 et 2 du DT1, qui ne peuvent être identifiés que par le biais d’un programme de dépistage. Stopper le DT1 avant qu’il n’apparaisse est l’objectif ultime, et un programme de dépistage universel sera essentiel pour prévenir les nouveaux diagnostics de cette maladie dans le futur. 

Options de dépistage actuelles au Canada 

À l’heure actuelle, seuls les membres de familles dont des personnes sont atteintes de DT1 peuvent passer un test de dépistage du risque de DT1 par l’entremise de TrialNet. TrialNet est un réseau international d’experts en recherche sur le DT1 et soins cliniques comprenant des centres aux États-Unis et à l’international. 

Nous vous encourageons fortement à consulter votre médecin ou celui de votre enfant pour obtenir son opinion lorsque vous envisagez le dépistage du risque de DT1. La prise en compte de diverses sources de conseils d’experts et de ceux de son propre médecin est la meilleure façon de faire des choix personnels en matière de santé.  

Subventions de FRDJ pour l’innovation accordées à des chercheurs canadiens en 2023

FRDJ offre un financement de démarrage pour des recherches très novatrices qui ont le potentiel d’accélérer les recherches les plus prometteuses sur le diabète de type 1 (DT1), tant en ce qui concerne les thérapies de guérison que les approches pour améliorer la gestion de la maladie. Les subventions de FRDJ pour l’innovation abordent les principaux défis de la recherche sur le DT1 et ont le potentiel de générer des découvertes révolutionnaires.

FRDJ est ravie d’annoncer que deux chercheurs canadiens de l’université de la Colombie-Britannique (UBC) ont récemment reçu des subventions pour l’innovation d’un an pour leurs études sur le DT1 portant sur les cellules bêta dérivées de cellules souches. 

La greffe d’îlots de Langerhans (les cellules responsables de la production d’insuline) provenant de donneurs récemment décédés constitue une thérapie de guérison potentielle pour le DT1. Cependant, il n’y a pas assez de donneurs pour répondre à la demande de toutes les personnes atteintes de DT1 qui pourraient potentiellement bénéficier de ce traitement. Il existe toutefois une réserve potentiellement illimitée de cellules sécrétrices d’insuline pour la transplantation si les cellules souches pouvaient être transformées ou « dirigées » en cellules bêta qui sécrètent de l’insuline en réponse au glucose. Cette approche se heurte au fait que, jusqu’à présent, les cellules bêta dérivées de cellules souches ne produisent pas autant d’insuline que les cellules bêta naturelles et saines.  Des recherches supplémentaires sont donc nécessaires pour comprendre comment nous pouvons obtenir des cellules bêta dérivées de cellules souches qui égalent, voire dépassent, les propriétés des cellules bêta naturelles.

Les deux nouvelles bourses pour l’innovation tenteront de quantifier (Dr Hongshen Ma) et d’optimiser (Dr Dan Luciani) la capacité de production d’insuline des cellules bêta dérivées de cellules souches, afin de nous rapprocher d’un produit capable de guérir le DT1.

Alors que le Dr Ma et son équipe se concentrent sur l’identification des propriétés des cellules bêta dérivées de cellules souches à haut rendement, le Dr Luciani et son équipe étudient le rôle des mitochondries dans la capacité de production d’insuline des cellules bêta dérivées de cellules souches.

Dr Hongshen Ma (université de la Colombie-Britannique)

Dr Ma s’efforce de découvrir pourquoi la capacité de sécrétion d’insuline des cellules bêta dérivées de cellules souches est limitée, en examinant les cellules au niveau individuel.

Des recherches récentes ont indiqué que les cellules bêta d’un îlot ne sont pas toutes égales. Au contraire, les différentes cellules bêta d’un îlot ont des rôles différents et peuvent produire des quantités différentes d’insuline.  Une explication possible de la capacité limitée de sécrétion d’insuline des cellules bêta dérivées de cellules souches est qu’il y a des sous-producteurs et des surproducteurs. La théorie veut que lorsqu’elles sont étudiées en tant que groupe, toutes les cellules souches transplantées semblent produire peu d’insuline par rapport aux cellules bêta naturelles et saines, mais si on les examine individuellement, un sous-ensemble de ces cellules produit en fait beaucoup plus d’insuline que le reste. L’étude de ces différences est complexe, mais les approches de pointe qui permettent l’identification de cellules uniques peuvent révéler de nouvelles informations sur le fonctionnement des îlots, et donc sur la manière dont nous pouvons les recréer pour des thérapies de guérison.

Pour relever ce défi, Dr Ma et son équipe développent une nouvelle technologie pour mesurer la capacité de sécrétion d’insuline des cellules bêta dérivées de cellules souches au niveau de la cellule unique. Cette technologie permettra de découvrir quels gènes et quelles protéines sont responsables du sous-type de cellules souches qui atteint un niveau d’insuline plus élevé. En comparant ces cellules aux cellules extraites des îlots de Langerhans de donneurs, les chercheurs seront également en mesure d’évaluer dans quelle mesure les cellules bêta dérivées des cellules souches sont similaires à celles que l’on trouve chez une personne non atteinte de DT1. Ensemble, ces travaux permettront de repousser les limites de la compréhension actuelle du fonctionnement des îlots de Langerhans afin que les scientifiques puissent développer des thérapies plus efficaces à base de cellules souches pour le DT1, qui pourraient un jour être disponibles pour tous ceux qui en ont besoin.

Dr Dan Luciani (université de la Colombie-Britannique)

Le projet de Dr Luciani repose sur la théorie selon laquelle le développement de cellules bêta matures et pleinement fonctionnelles implique une communication à double sens entre le métabolisme dans les mitochondries (en termes simples, la centrale électrique d’une cellule) et la régulation appropriée de gènes spécifiques. On suppose qu’en l’absence d’une communication bidirectionnelle appropriée, toutes les cellules bêta dérivées de cellules souches ne parviennent pas à maturité de manière à produire de l’insuline en réponse au glucose.

L’équipe de Dr Luciani pense que ce processus de maturation n’est pas entièrement activé lorsque les cellules bêta sont créées en laboratoire à partir de cellules souches, mais que leurs mitochondries peuvent être « démarrées » pour déclencher une séquence d’événements qui aboutissent à la formation de cellules bêta capables de sécréter de l’insuline à des niveaux plus élevés, peut-être proches des cellules bêta saines présentes naturellement dans l’organisme.

Pour relever ce défi, Dr Luciani et son équipe utiliseront deux approches innovantes. Tout d’abord, ils extrairont des mitochondries entièrement fonctionnelles et les transplanteront dans les cellules bêta immatures dérivées de cellules souches. Ils contrôleront également de manière expérimentale les processus par lesquels les mitochondries fusionnent normalement entre elles ou se divisent en unités plus petites afin d’influencer les cellules bêta qui en résultent. L’équipe utilisera ensuite des molécules métaboliques spécifiques, de nouveaux médicaments et des manipulations génétiques pour modifier la structure et la fonction des mitochondries existantes dans les cellules bêta immatures dérivées de cellules souches. Ces travaux pourraient offrir une possibilité inexploitée d’améliorer la fonction des cellules bêta dérivées de cellules souches en vue d’une transplantation.

Développement d’un score de risque génétique trans-ancestral pour le diabète de type 1

Les causes du diabète de type 1 (DT1) sont complexes et ne sont pas entièrement comprises. On sait qu’il existe une composante génétique dans le développement du DT1, mais qui est le plus à risque ?

FRDJ Canada est heureuse d’annoncer sa nouvelle subvention pour soutenir Dre Despoina Manousaki, endocrinologue pédiatrique et épidémiologiste génétique à l’hôpital Sainte-Justine de Montréal, qui  permettra à son équipe d’explorer comment le génome d’un individu peut prédire le risque de développer le diabète de type 1 (DT1). Plus nous en saurons sur la prédisposition génétique du DT1, plus nous pourrons dépister efficacement ce risque et développer des thérapies pour arrêter ou retarder la progression de la maladie.

Dre Manousaki, ancienne boursière postdoctorale de FRDJ, dirige un programme de recherche axé sur la génétique des maladies complexes de l’enfance.

Comment fonctionnent les scores de risque génétique pour le diabète de type 1 ?

Les scores de risque génétique existants pour le DT1 ont été en grande partie élaborés à partir de données provenant de populations européennes blanches, qui diffèrent considérablement de la population diversifiée du Canada. Dans son nouveau projet financé par FRDJ, Dre Manousaki développera un score de risque polygénique trans–ancestral pour le DT1. Autrement dit, examiner comment différents antécédents ancestraux et génétiques influencent le risque de développer le DT1. Ces scores de risque nouvellement développés seront utilisés dans la recherche et la pratique clinique pour évaluer le DT1 de façon plus équitable. Étant donné que les scores de risque polygénique existants sont peu performants dans diverses populations ancestrales (car ils ont été développés principalement dans des populations européennes blanches), il est nécessaire de diversifier ces scores, en particulier pour les gènes liés au DT1, dont on sait qu’ils varient entre personnes d’origines ancestrales différentes.

Dre Manousaki utilisera des approches d’apprentissage automatique faisant appel à des ordinateurs et à des algorithmes pour examiner de vastes ensembles de données génétiques européennes tout en incorporant des informations génétiques provenant d’ascendances africaines, indiennes, latines, d’Asie du Sud-Est et chinoises. Cela permettra d’obtenir des estimations plus précises du risque individuel de développer le DT1, une étape importante pour le dépistage du DT1 dans une population diversifiée. En ayant une meilleure compréhension des personnes susceptibles de développer le DT1, les équipes cliniques peuvent mieux sélectionner les candidats parmi les diverses populations canadiennes pour le suivi clinique ainsi que pour les essais de prévention du DT1.

Avec l’approbation récente du teplizumab (nom de marque Tzield) par la FDA, la toute première thérapie modificatrice de la maladie qui peut retarder l’apparition du DT1, des recherches comme celles menées par Dre Manousaki et son équipe veilleront à ce que les nouveaux traitements du DT1 soient testés et appliqués de manière appropriée dans la communauté canadienne diversifiée du DT1.

Des cellules bêta dérivées de cellules souches sûres et immunisées : traitement du diabète de type 1

Une partie importante de la stratégie de recherche de FRDJ Canada consiste à financer les recherches les plus prometteuses pour guérir le diabète de type 1 (DT1).

Le DT1 est une maladie auto-immune, où l’organisme attaque les cellules bêta du pancréas responsables de la production d’insuline. Pour survivre, les personnes atteintes du DT1 doivent s’administrer des sources externes d’insuline, soit par de multiples injections quotidiennes, soit par une pompe ou un stylo. De nombreuses recherches axées sur la guérison du DT1 consistent à remplacer ces cellules par une transplantation, dans l’espoir qu’elles recommencent à produire de l’insuline.

La transplantation de cellules de donneurs pourrait constituer un traitement possible du diabète de type 1

La transplantation de tissu d’îlots de Langerhans pancréatiques d’un donneur est une thérapie prometteuse ; toutefois, la thérapie par transplantation est limitée en raison de la pénurie d’îlots de Langerhans transplantables (provenant de donneurs décédés), de la durabilité limitée des cellules transplantées (cellules qui cessent de fonctionner ou de se développer après la transplantation) et de la nécessité d’un traitement immunosuppresseur à long terme pour prévenir le rejet des cellules transplantées par le système immunitaire, comme pour les transplantations d’organes. L’identification de sources alternatives et plus universelles de cellules bêta transplantables est nécessaire pour mettre cette thérapie potentielle à la disposition d’un plus grand nombre de personnes atteintes du DT1, et le laboratoire de Nagy se consacre à la réalisation de cet objectif.

Comment ça fonctionne ?

Dans un tout nouveau projet financé par FRDJ, Dr Andras Nagy, chercheur principal à l’Institut de recherche Lunenfeld-Tanenbaum de Toronto (Canada), teste la fonctionnalité des cellules productrices d’insuline créées à partir de cellules souches humaines. En collaboration avec Dr Timothy Kieffer (Université de la Colombie-Britannique), l’équipe de Dr Nagy cultivera des cellules d’îlots de Langerhans productrices d’insuline à partir d’un stock illimité de cellules souches humaines, pour une thérapie cellulaire potentiellement illimitée.

Ces cellules intégreront deux technologies d’édition de gènes précédemment développées et brevetées par le laboratoire de Nagy : (1) La technologie FailSafeTM du Dr Nagy est une solution d’édition génétique qui utilise un interrupteur inductible pour éliminer rapidement les cellules qui se divisent et qui peuvent former des tumeurs, éliminant ainsi le risque de tumeurs après la transplantation d’un produit cellulaire dérivé de cellules souches. (2) Dr Nagy et ses collègues ont mis au point une stratégie d’« immunocloquage » des cellules transplantées en modifiant des gènes spécifiques qui permettent à ces cellules de rester cachées face à une attaque du système immunitaire.

Ces technologies offriront des solutions aux problèmes de sécurité de la thérapie cellulaire et au défi auto-immun du DT1, ce qui pourrait permettre des transplantations de cellules souches sans nécessité d’immunosuppression.

Il s’agit d’un projet passionnant qui exploite les méthodes les plus modernes pour mettre au point une solution de thérapie cellulaire sûre et efficace qui pourrait permettre de guérir le DT1.

FRDJ Canada fournira des mises à jour sur cette recherche au fur et à mesure qu’elle sera disponible, puis lorsqu’elle passera à l’étape des essais cliniques.

Des nouvelles excitantes sur les nouveaux essais cliniques approuvés par Santé Canada

Santé Canada a approuvé des essais cliniques qui pourraient ouvrir la voie à une thérapie de remplacement cellulaire qui ne nécessite pas une immunosuppression chez les personnes atteintes de diabète de type 1.

FRDJ est le plus important bailleur de fonds philanthropique des recherches sur le diabète de type 1 au Canada, dont l’accent est mis sur les recherches qui aideront à améliorer des vies aujourd’hui, à prévenir la maladie et à découvrir des thérapies de guérison.

Février 2022 – En tant que le plus important bailleur de fonds philanthropique de la recherche sur le diabète de type 1 (DT1) au Canada, la stratégie de FRDJ consiste à investir dans la recherche sur les thérapies à base de cellules souches pour trouver des thérapies de guérison potentielles contre le DT1.

En novembre 2021, Santé Canada a approuvé les essais cliniques de ViaCyte, une entreprise de remplacement cellulaire appuyée depuis longtemps par FRDJ, et de CRISPR Therapeutics pour un VCTX210, une thérapie de remplacement des cellules génétiquement modifiées pour le diabète de type 1 (DT1) qui ne requiert pas d’immunosuppression.

Le 2 février 2022, les entreprises ont annoncé que le premier patient s’est vu administrer une dose dans le cadre de l’étude de phase I, qui évaluera l’innocuité, la tolérabilité et l’évasion immunitaire du traitement.
FRDJ se réjouit des progrès de cet essai et elle communiquera d’autres mises à jour dès que celles-ci seront disponibles.

Le 16 novembre 2021, ViaCyte, une entreprise de remplacement cellulaire soutenue par FRDJ depuis longtemps, et CRISPR Therapeutics ont annoncé le début d’essais cliniques au Canada sur une thérapie de remplacement de cellules génétiquement modifiées pour le diabète de type 1 (DT1) d’ici la fin de l’année.

En quoi consiste une thérapie de remplacement cellulaire?

Une grande partie des recherches sur les traitements curatifs pour le DT1 mettent l’accent sur les thérapies à base de cellules souches. Les chercheurs explorent des moyens d’utiliser les cellules souches à titre de source renouvelable de cellules productrices d’insuline, lesquelles une fois transplantées, pourraient remplacer les cellules bêta qui sont détruites dans le corps d’une personne atteinte de DT1, leur permettant ainsi de produire de l’insuline de nouveau. Ceci viendrait réduire ou éliminer la quantité d’insuline externe requise par une personne atteinte de DT1 (par injection, stylo injecteur ou pompe) pendant des mois et même des décennies.

Les plus grands défis de la thérapie de remplacement de cellules souches sont d’établir la source appropriée de cellules souches (c’est-à-dire, des cellules pancréatiques ou des cellules hépatiques) et d’assurer qu’elles fonctionnent correctement et qu’elles ne seront pas rejetées par le système immunitaire du receveur. Tout comme un organe transplanté, la plupart des thérapies de remplacement de cellules souches nécessitent des médicaments immunosuppresseurs pour éviter le rejet.

En quoi le traitement de ViaCyte et CRISPR est-il différent?

D’ici la fin de l’année, Viacyte amorcera un essai clinique sur VCTX210, une thérapie de remplacement de cellules souches génétiquement modifiées pour le DT1. Combiner l’expertise de ViaCyte dans les cellules souches à la plateforme d’édition génomique de premier rang de CRISPR Therapeutics offre une importante possibilité dans le développement d’une thérapie de remplacement cellulaire qui ne nécessite pas d’immunosuppression.

La phase I de l’essai clinique sera amorcée cette année au Canada, et évaluera l’innocuité, l’efficacité et l’évasion immunitaire associées à la thérapie, et il s’agira de la première fois qu’une thérapie de remplacement de cellules génétiquement modifiées soit testée chez les personnes atteintes de DT1.

ViaCyte a préalablement démontré que ses cellules bêta issues de cellules souches (dont FRDJ a financé le développement à l’échelle mondiale) produisent de l’insuline une fois transplantées chez les personnes atteintes de DT1. Maintenant, CRISPR a appliqué sa technologie d’édition génomique pour permettre à ces cellules d’échapper à la réponse immunitaire, ce qui signifie qu’elles ne devraient pas nécessiter d’immunosuppression pour éviter le rejet, ce qui représente un énorme pas en avant pour rendre cette thérapie universellement accessible aux personnes atteintes de DT1.  

Quel est le rôle de FRDJ?

FRDJ est un important allié de ViaCyte à l’échelle internationale depuis longtemps et a appuyé l’entreprise par l’entremise de financement de la recherche, dont le financement il y a 15 ans (lorsque ViaCyte portait le nom de CyThera) qui a soutenu le développement de la lignée exclusive de cellules souches précurseurs utilisée dans leur traitement.  

Cet essai clinique est l’un de plusieurs traitements curatifs potentiels de remplacement de cellules bêta actuellement financés ou soutenus par FRDJ.

Qu’est-ce que cela signifie pour les personnes atteintes de DT1 au Canada?  

FRDJ surveillera étroitement les résultats de la phase I de l’essai clinique et les communiquera à mesure qu’ils deviendront accessibles.

Annonce de subventions du Partenariat pour vaincre le diabète FRDJ-IRSC

Le rythme de la recherche sur le diabète de type 1 (DT1) est plus rapide que jamais.  

En novembre 2021, pour marquer le Mois national de sensibilisation au diabète, FRDJ a annoncé un nouvel investissement de sept millions de dollars pour le financement, dans le cadre du Partenariat pour vaincre le diabète FRDJ-IRSC, de quatre équipes canadiennes de recherche qui aideront à accélérer la mise au point de thérapies à base de cellules souches pour le DT1, qui amélioreront la recherche sur le diabète pédiatrique et la qualité au Canada, de même que notre compréhension des variations dans la production d’insuline chez les humains.  

Ces projets font partie des résultats du concours Subvention d’équipe : Mécanismes du diabète et solutions translationnelles, un investissement de 20 millions de dollars dans 10 projets de recherche. Diabète Canada, la Fondation canadienne du rein et le FRQSC ont également reçu du financement dans le cadre de ce concours et tous collaborent à l’amélioration des résultats de santé des Canadiennes et des Canadiens.  

FRDJ est heureuse de publier les résumés des quatre subventions de recherche :  

Créer des îlots à partir de cellules souches pour traiter le diabète

Timothy Kieffer, Ph. D. (Université de la Colombie-Britannique), Nika Shakiba (Université de la Colombie-Britannique), Elizabeth Rideout, Ph. D. (Université de la Colombie-Britannique; Chaire en science du sexe et du genre), Corinne Hoesli, Ph. D. (Université McGill), Christophers Moraes, Ph. D. (Université McGill)

Les personnes souffrant de diabète de type 1 sont privées des cellules qui libèrent l’insuline. Des chercheurs de l’Université de l’Alberta ont apporté des améliorations novatrices à la transplantation de grappes de cellules sécrétrices d’insuline. Malheureusement, les donneurs récemment décédés constituent actuellement l’unique source d’îlots pour la transplantation, et seulement une infime partie des patients ayant besoin de cette intervention y ont accès.

Au cours des dernières années, des progrès remarquables ont été accomplis dans la compréhension du processus de développement naturel des îlots dans le corps humain. Ainsi, il est aujourd’hui possible de reproduire en laboratoire de nombreuses étapes de ce processus avec des cellules souches cultivées afin de créer des cellules sécrétrices d’insuline. M. Kieffer et son équipe ont pour objectif d’améliorer significativement la fabrication des îlots et d’ainsi consolider le transport de l’insuline afin d’optimiser le processus de production de masse d’îlots dérivés de cellules souches qui constitueront la base de nouveaux essais cliniques sur des patients atteints de diabète de type 1.

Premier essai sur l’utilisation d’îlots dérivés de cellules souches pluripotentes induites (CSPI) autologues sur des humains — Personnaliser le traitement du diabète

Dr James Shapiro, (Université de l’Alberta), Timothy Kieffer, Ph. D. (Université de la Colombie-Britannique), Dr Gregory Korbutt, (Université de l’Alberta), Patrick MacDonald, Ph. D. (Université de l’Alberta), Andrew Pepper, Ph. D. (Université de l’Alberta), Dre Blaire Anderson (Université de l’Alberta), Dre Anna Lam (Université de l’Alberta), Dr Peter Senior (Université de l’Alberta), Dr Khaled Dajani (Université de l’Alberta) 

 Dans le diabète de type 1 (DT1, ~10 %), les cellules bêta sont détruites par le système immunitaire des patients. Dans le diabète de type 2 (DT2, ~90 %), l’organisme devient plus résistant à l’insuline, ce qui en augmente la demande et finit par endommager les cellules bêta. Notre équipe mettra au point un traitement à base de cellules souches visant à remplacer ou à renforcer les cellules bêta endommagées chez les personnes souffrant de tous les types de diabète.

L’équipe propose de fabriquer de nouvelles cellules semblables aux cellules bêta à partir des propres cellules sanguines des patients, ce qui en assurera l’acceptation par leur système immunitaire et éliminera ou réduira le besoin de médicaments antirejet. Dans ce premier essai sur des humains, elle implantera ces cellules sous la peau des patients et évaluera leur innocuité et leur efficacité préliminaire.  

La possibilité de produire une quantité illimitée d’îlots à partir des propres cellules des patients, éliminant ainsi le besoin d’immunosuppresseurs, ouvre de nouvelles possibilités dans le traitement de toutes les formes de diabète.

Un réseau de phénotypage approfondi pour comprendre la variation des îlots chez l’humain diabétique et en bonne santé

Patrick MacDonald, Ph. D., chercheur principal désigné, titulaire d’une Chaire de recherche du Canada, Université de l’Alberta, et son équipe : James D. Johnson, Ph. D. (Université de la Colombie-Britannique), Jennifer Bruin, Ph. D. (Université Carleton) et Dr Jianguo (Jeff) Xia (Université McGill) 

L’insuline est la principale hormone responsable du contrôle de la glycémie. Les niveaux de cette hormone, sécrétée par les îlots de Langerhans dans le pancréas, montent après un repas afin de promouvoir le stockage énergétique, et redescendent lorsqu’on est à jeun, pour permettre la mobilisation énergétique. Les niveaux d’insuline dans le sang varient énormément d’une personne à l’autre. La nutrition, l’âge, le sexe, la génétique et les expositions environnementales sont tous des facteurs importants susceptibles d’influencer les niveaux d’insuline. Les mécanismes sous-jacents par lesquels ces facteurs influent sur la sécrétion d’insuline par les îlots au niveau cellulaire demeurent cependant obscurs.    

L’équipe cherche à comprendre la variabilité de la fonction des îlots chez l’humain au niveau des impacts génétiques et environnementaux sur les risques de diabète, ainsi qu’à définir les mécanismes associés à la dysfonction des îlots dans les cas de diabète. Pour ce faire, elle exploitera les données détaillées existantes, tirées d’organes donnés, sur les fonctions moléculaires, cellulaires et physiologiques des îlots. Elle créera également des outils et des ressources pour permettre à d’autres chercheurs d’explorer ces données afin de répondre à leurs propres questions sur la dysfonction des îlots qui accompagne le diabète.  

Développer les capacités de recherche sur le diabète pédiatrique et améliorer la qualité partout au Canada  

Dre Shazhan Amed, chercheuse principale désignée : B.C Children’s Hospital, et son équipe,

Dre Meranda Nakhla, (Hôpital de Montréal pour enfants; Université McGill), Dre Julia von Oettingen, (Hôpital de Montréal pour enfants; Université McGill) et Dr Ian Zenlea, (Trillium Health Partners; Université de Toronto) 

Malgré les nombreux progrès accomplis dans le traitement du diabète depuis la découverte de l’insuline il y a 100 ans, les jeunes souffrant de diabète demeurent plus vulnérables à certaines maladies que les autres jeunes, en plus d’avoir une qualité et une espérance de vie réduites. Cette disparité en santé est probablement attribuable en partie à l’accès sous-optimal aux soins pour le diabète et au manque d’efficacité dans la prestation des soins, surtout dans les populations défavorisées partout au pays. Notre projet vise à élaborer des stratégies pour combattre cette disparité. 

Le réseau CAPACIty (Canadian Pediatric Diabetes Consortium) est un regroupement de 15 centres de recherche sur le diabète infantile au pays. Les chercheurs font équipe avec des patients/familles et des professionnels de la santé afin de concevoir un registre et une plateforme de recherche sur le diabète pédiatrique pour tout le Canada. Le registre leur permettra d’améliorer le traitement du diabète et les résultats sur la santé pour les jeunes qui en sont atteints grâce à la comparaison de la qualité des soins et des résultats de la maladie entre les centres de recherche sur le diabète au Canada; des initiatives d’amélioration de la qualité; des projets de recherche axés sur les patients partout au pays; et une action revendicatrice efficace. 

Les chercheurs s’attendent à ce que le registre de CAPACIty influe positivement sur les résultats de santé et serve d’outil puissant aux gouvernements et aux décideurs pour la mise en œuvre de décisions stratégiques motivées par nos données. Enfin, le conseil consultatif des patients assurera une meilleure représentation des jeunes souffrant du diabète et de leurs parents au sein des associations nationales et provinciales qui défendent les intérêts des personnes diabétiques.  

Alors que nous célébrons le centenaire de la première injection d’insuline réussie, une réalisation révolutionnaire qui a sauvé des millions de vies, nous reconnaissons la nécessité de continuer d’investir dans la recherche qui nous mènera au-delà de l’insuline, à une guérison.   

Ces nouvelles subventions sont des pas importants dans cette direction.  

Pour en savoir plus sur le Partenariat pour vaincre le diabète FRDJ-IRSC : www.frdj.ca/la-recherche/projets-finances-par-frdj-irsc

Mise à jour palpitante de l’essai de Sernova sur le diabète de type 1

Le chercheur principal confirme que les participants à l’essai qui présentaient des antécédents d’insensibilité à l’hypoglycémie ne sont désormais plus dépendants de l’insuline.

Le financement de la recherche sur les thérapies de remplacement des cellules constitue l’une des entreprises les plus importantes de FRDJ à l’échelle mondiale, dans le cadre de ses efforts pour appuyer la recherche la plus prometteuse visant à guérir le diabète de type 1 (DT1). 

Le 10 janvier 2022, Sernova Corp. a partagé une mise à jour de l’avancement de la phase 1/2 de son essai clinique sur le DT1, un essai clinique de sa thérapie de remplacement des cellules que FRDJ finance. Les résultats ont été présentés par le Dr Piotr Witkowski, chercheur principal de l’essai clinique à l’université de Chicago.

Sernova est une société de médecine régénérative au stade clinique et elle a continué à montrer des résultats prometteurs pour son système Cell Pouch™. Lorsque ce système est transplanté avec des îlots producteurs d’insuline, il a démontré de façon constante dans les essais en cours qu’il pouvait produire de l’insuline chez les personnes atteintes de DT1 et que les participants maintenaient un taux de glycémie plus stable. De plus, il a démontré une sécurité et une tolérabilité soutenues. Dans l’essai clinique actuel de Sernova, les patients doivent prendre des médicaments immunosuppresseurs pour prévenir le rejet des cellules implantées.

L’approche de Sernova pour le DT1 implique la transplantation de cellules d’îlots purifiées (les cellules dans le pancréas qui produisent de l’insuline et qui sont détruites chez les personnes atteintes de DT1) provenant des donneurs d’organe dans la Cell Pouch™, un dispositif médical implantable qui permet à ces cellules de survivre à long terme et de produire de l’insuline. Il s’agit d’une thérapie de remplacement des cellules qui peut guérir le DT1.

L’objectif de la phase 1/2 de l’essai clinique de Sernova consiste à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l’efficacité de la Cell Pouch™ transplanté avec des îlots producteurs d’insuline chez les participants à l’essai atteints de DT1 qui présentent des antécédents d’insensibilité à l’hypoglycémieet des épisodes d’hypoglycémie graves.

Pour prendre part à l’étude, les participants doivent répondre à des critères d’admissibilité stricts, y compris, mais sans s’y limiter, un DT1 de longue date, des épisodes récents d’insensibilité à l’hypoglycémie et une absence de peptide C stimulé par le glucose que l’on détecte dans leur flux sanguin (un biomarqueur qui montre que le corps fabrique sa propre insuline).

L’insensibilité à l’hypoglycémieest l’incapacité d’une personne à reconnaître les symptômes de l’hypoglycémie avant qu’ils ne deviennent graves, voire mortels. Elle survient généralement quand la glycémie est inférieure à 3,0 mmol/L et on estime qu’elle affecte environ 15 % des personnes atteintes de DT1.

Les faits saillants de l’étude sont les suivants :

  • Une sécurité et une tolérabilité maintenues et continues de la Cell Pouch™.
  • La transplantation d’îlots dans la Cell Pouch™ a permis l’établissement d’une nouvelle fonction mesurable des îlots, documentée par des niveaux détectables de peptide C stimulé chez les trois premiers participants qui ont terminé le parcours de transplantations.
  • Une seule autre transplantation intraportale d’îlots a suffi aux deux premiers participants pour atteindre et maintenir une indépendance à l’insuline et une absence d’épisodes d’hypoglycémie graves pendant plus de 21 et 2 mois, respectivement.
  • Le troisième participant transplanté, qui a récemment terminé son parcours de transplantations de la Cell Pouch™ et une autre perfusion intraportale d’îlots, a observé des améliorations dans le contrôle de sa glycémie, des taux de peptide C proches de la normale, une absence d’épisodes d’hypoglycémie graves et des réductions de l’utilisation quotidienne d’insuline.
  • Trois autres participants avancent dans l’étude.

Le système Cell Pouch™ de Sernova a été créé dans le but de traiter un jour les personnes atteintes de DT1 et d’autres maladies chroniques, en ayant recours à des technologies dérivées de cellules souches qui ne nécessiteront pas d’immunosuppression. Sernova collabore avec d’autres entreprises pour faire évoluer le système Cell Pouch™ vers des tests utilisant une source dérivée de cellules souches, ainsi que des approches qui réduiront ou élimineront le besoin d’immunosuppression.

Jusqu’à maintenant, avec nos organismes partenaires, FRDJ a investi plus de 140 millions de dollars dans la recherche sur les thérapies de remplacement des cellules pour les personnes atteintes de DT1. Alors que nous célébrons en 2022 le 100ème anniversaire de la première injection d’insuline réussie, voici un autre exemple de l’excellence canadienne dans la recherche sur le diabète qui accélère notre quête de thérapies de guérison.

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