Une première dans la thérapie cellulaire : des îlots transplantés fonctionnent sans immunosuppresseurs

Le 7 janvier 2025 (Suède), Sana Biotechnology a publié d’importantes données cliniques (en anglais seulement) : la première personne atteinte de diabète de type 1 (DT1) ayant reçu des cellules des îlots pancréatiques provenant d’un donneur décédé, modifiés pour échapper au système immunitaire, produit de l’insuline sans immunosuppression.

Les détails

Il s’agit d’un grand pas en avant pour les thérapies à base de cellules susceptibles de pouvoir guérir le DT1. La première étude de Sana avec des sujets humains porte sur des îlots allogènes, c’est-à-dire provenant d’une source externe, et dans le cas ici, de pancréas de donneurs décédés. Ces îlots ont été modifiés pour ne pas être reconnus par le système immunitaire(hypo-immunité) et ont été implantés par voie intramusculaire chez une personne atteinte de DT1. Après quatre semaines, le peptide C circulant a augmenté, signifiant que les cellules bêta ont survécu, qu’elles sont en santé et qu’elles produisent de l’insuline, et ce, sans immunosuppression et sans problème d’innocuité. Il s’agit de la première preuve que des cellules des îlots pancréatiques modifiés ont réussi à éviter l’attaque destructrice du système immunitaire.

Ce que cela signifie pour la communauté du DT1

Bien qu’il s’agisse d’une avancée incroyablement prometteuse pour la communauté du DT1, les cellules allogènes qui ont survécu sans utiliser d’immunosuppresseurs dans le cadre de cet essai clinique provenaient de cellules de donneurs décédés, et il n’y en aura jamais assez pour en fournir à toutes les personnes atteintes de DT1. L’essai clinique a été réalisé sur un seul participant et les données ne portent que sur quatre semaines – il s’agit d’une étude de validation du concept qui est prometteuse, mais très préliminaire.

Prochaines étapes : beaucoup de choses à venir

Percée DT1 estime que la meilleure chance de guérir le DT1 réside dans les thérapies à base de cellules souches parce que la quantité d’îlots provenant de donneurs décédés est limitée, alors que les îlots issus de cellules souches peuvent être produits à grande échelle. La modification des cellules pour éviter l’attaque du système immunitaire est une nouvelle voie pour protéger les cellules bêta productrices d’insuline et éviter l’utilisation d’immunosuppresseurs. Plus important encore, cette technologie est étudiée pour être appliquée aux thérapies à base de cellules souches, ce qui constitue une solution évolutive pour un plus grand nombre de personnes atteintes de DT1. Cette technologie hypo-immune nous rapproche de la possibilité de disposer de suffisamment de cellules d’évasion immunitaire pour toutes les personnes atteintes de DT1.

Un autre essai clinique est en cours pour tester une approche similaire (CRISPR) au Canada – https://essaiscliniques.perceedt1.ca/clinical-trial/NCT05565248.

Cette approche nécessitera beaucoup de temps, d’efforts et d’argent, mais nous faisons chaque jour un pas de plus vers une guérison pour le DT1 qui pourrait changer les vies. 

Rôle de Percée DT1

L’objectif principal des travaux de Percée DT1 dans le remplacement des cellules bêta est de placer des cellules productrices d’insuline chez les personnes atteintes de DT1 sans utiliser d’immunosuppresseurs. Percée DT1 soutient fortement le développement de thérapies à base de cellules souches qui ne nécessitent pas d’immunosuppression générale et Percée DT1 International, établie aux États-Unis, a récemment lancé une initiative visant à accélérer ce processus plus que jamais (Project ACT – Accelerate Cell Therapies – en anglais seulement). Pour contribuer à l’avancement de ces thérapies qui changent la donne, le Fonds DT1, un fonds de philanthropie de risque de Percée DT1 (en anglais seulement), a investi dans Sana (en anglais seulement), reconnaissant que sa technologie d’ingénierie hypo-immune était très prometteuse pour les thérapies cellulaires pour le DT1. Nous attendons avec impatience de voir la progression de l’essai clinique.

Bilan de l’année 2024

2024 a certainement été une année de transformation. Nous avons célébré 50 ans de collecte de fonds et de défense d’intérêts communautaires au Canada et, en novembre, nous sommes devenus Percée DT1 Canada. Et bien que nous ayons maintenant un nouveau nom et une nouvelle identité visuelle, notre mission reste la même. Nous sommes toujours aussi déterminés à atteindre notre objectif ultime : un monde sans diabète de type 1 (DT1).

Visionnez : Nous Sommes Percée DT1

Et c’est toujours grâce à notre incroyable communauté de donateurs, de bénévoles et de sympathisants que nous n’avons jamais dévié de notre mission, en constatant des progrès et des percées dans tous les domaines de la recherche sur le DT1. Et grâce à des événements réussis et à des initiatives de défense d’intérêts à travers le pays, nous avons continué à renforcer notre relation avec la formidable communauté du DT1.

Grâce à la générosité de ses donateurs, Percée DT1 Canada a connu une autre année transformatrice : en engageant des fonds substantiels pour la recherche, en développant nos partenariats académiques avec de nouvelles bourses et subventions, en continuant à soutenir les familles nouvellement diagnostiquées ainsi que notre communauté adulte du DT1, et en réaffirmant notre engagement à accompagner toute personne vivant avec le DT1 à tout âge et à chaque étape de son parcours.

Et tandis que nous travaillons sans relâche à trouver des thérapies de guérison, nous continuons à améliorer dès aujourd’hui la vie des quelque 300 000 personnes vivant avec le DT1 au Canada, grâce à la recherche, à la défense d’intérêts et à l’engagement communautaire.

Les faits marquants de l’année écoulée incluent : 

Faits marquants de la recherche sur le DT1 

Dans le remplacement des cellules : 

Dans les thérapies modificatrices de la maladie : 

Dans les traitements pour améliorer les vies : 

Dans le dépistage : 

  • Percée DT1 Canada et Sanofi Canada s’associent pour sensibiliser la population au diabète de type 1 auto-immun et au rôle essentiel du dépistage dans sa détection précoce.
  • Poursuite des travaux de CanScreenT1D, un nouveau consortium canadien de recherche sur le dépistage du DT1 dirigé par la Dre Diane Wherrett.
  • Percée DT1 continue d’intervenir en faveur du dépistage des membres de la famille de personnes atteintes de DT1 partout au Canada via TrialNet.

Dans les essais cliniques : 

Pour en savoir plus sur les mises à jour de la recherche et les témoignages de personnes vivant avec le DT1, visitez www.perceeDT1.ca/blogue

À l’aube de 2025, nous prenons le temps de réfléchir à la gratitude que nous éprouvons à l’égard du soutien de nos donateurs, de nos bénévoles et de l’engagement de la communauté du DT1. Merci! Ensemble, tandis que nous cherchons à trouver des thérapies de guérison pour le diabète de type 1, nous contribuons à améliorer le quotidien des personnes vivant avec cette maladie.