Lauréat 2024 de la bourse pour cliniciens-chercheurs de FRDJ Canada 

La bourse pour cliniciens-chercheurs de FRDJ Canada est ouverte aux médecins résidents qui poursuivent un diplôme de recherche spécialisée (maîtrise, doctorat ou formation postdoctorale) dans le domaine de la recherche sur le diabète de type 1. Les médecins résidents doivent participer au programme de formation des cliniciens-chercheurs de leur université, lequel est régi par Le Collège royal des médecins et chirurgiens du Canada. Le principal objectif du programme de formation des cliniciens-chercheurs est de contribuer au développement de carrière des cliniciens-chercheurs au Canada.  Au terme du volet de recherche du programme, le médecin résident devrait avoir acquis les connaissances, les compétences et les dispositions indispensables pour faire carrière dans le domaine de la recherche en santé.

Le Dr Ahsen Chaudhry est le premier lauréat de la bourse pour cliniciens-chercheurs de FRDJ Canada. Il a obtenu son diplôme de médecine à l’Université de la Colombie-Britannique en 2019 et fut reçu membre du Collège royal des médecins du Canada en tant que médecin agréé en 2023. Ahsen va maintenant poursuivre des études de maîtrise en recherche dans le cadre du programme de formation des cliniciens-chercheurs de l’Université de la Colombie-Britannique sous la supervision du Dr Timothy Kieffer

Le Dr Timothy Kieffer, qui supervisera la recherche du Dr Chaudhry, a insisté sur l’importance de cette bourse de recherche : « Ahsen a démontré une passion pour le rôle de clinicien-chercheur et une solide aptitude à intégrer la recherche dans sa pratique clinique. Ce programme permettra à Ahsen d’acquérir les compétences nécessaires pour progresser davantage dans sa carrière universitaire en endocrinologie, en mettant un accent particulier sur la thérapie cellulaire pour le diabète. Il est important que nous renforcions nos capacités et que nous encouragions les boursiers de recherche prometteurs comme Ahsen à poursuivre ce domaine de recherche, afin de maintenir notre position de chef de file mondial dans le domaine [de la thérapie cellulaire pour le diabète de type 1]. »

FRDJ a eu le plaisir de rencontrer le Dr Chaudhry pour le féliciter de sa nouvelle bourse et discuter de sa recherche.  

Parlez-nous un peu de votre parcours : 

« J’ai grandi à Prince George, en Colombie-Britannique, où j’ai obtenu mon diplôme de premier cycle en biochimie et biologie moléculaire à l’Université du nord de la Colombie-Britannique. J’ai déménagé à Vancouver pour faire des études de médecine à l’Université de la Colombie-Britannique, où j’ai ensuite effectué ma résidence en médecine interne et une formation de sous-spécialité en endocrinologie. »

Qu’est-ce qui vous a attiré vers la médecine en général? Et vers le diabète? 

« La médecine est un domaine gratifiant qui allie la rigueur de la science, l’art des soins aux patients et l’esprit de compassion. La possibilité d’aider à améliorer la vie d’une personne en combinant ces aspects est ce qui m’a motivé à poursuivre la médecine. Mon intérêt pour le diabète s’est développé assez tôt lors de mes études de premier cycle et à l’école de médecine, ayant eu la chance de participer à des recherches sur le diabète et sur la physiologie des cellules bêta pancréatiques. J’ai été impressionné par les fascinants processus cellulaires et le réseau de systèmes en interaction qui sous-tendent ce problème de santé, et par tout ce qu’il nous reste à apprendre. Au fur et à mesure que j’avançais dans ma formation médicale, j’ai été témoin du lourd fardeau et du coût humain que représente le diabète. Il s’agit d’une maladie chronique qui entraîne de graves complications et nuit à la qualité de vie. C’est sincèrement un privilège de travailler avec les patients à long terme pour les aider à gérer leur diabète et à rester en santé. »

Pourquoi voulez-vous faire de la recherche dans ce domaine? 

« Bien que le domaine ait beaucoup progressé depuis la découverte historique de l’insuline, il reste encore beaucoup à faire pour améliorer les soins du diabète et aider à relever les nombreux défis auxquels les personnes atteintes de cette maladie font face. Heureusement, nous sommes à l’aube d’une révolution passionnante, particulièrement pour le diabète de type 1 (DT1), avec la venue de la thérapie à base de cellules souches qui pourrait faire du remplacement de cellules bêta et d’îlots de Langerhans une guérison fonctionnelle pour le DT1. En suivant une formation à la fois sur la recherche clinique et fondamentale dans les domaines du diabète et de la transplantation d’îlots et de cellules souches, j’espère contribuer à cette discipline fascinante en aidant à ce que les découvertes réalisées en laboratoire progressent aux stades d’essais cliniques et à la pratique clinique. »

Sur quoi allez-vous vous pencher pendant votre programme de formation de cliniciens-chercheurs? 

« Mon projet principal portera sur l’étude de l’utilisation de biomarqueurs basés sur les miARN pour caractériser la mort des cellules greffées chez les patients ayant subi des implants de progéniteurs pancréatiques issus de cellules souches, de même que des greffes d’îlots de Langerhans de personnes décédées, sous le mentorat du Dr Timothy Kieffer. L’objectif est de mettre au point une méthode non invasive pour surveiller la viabilité et l’histoire naturelle de ces cellules, ce qui pourrait avoir un impact sur les essais cliniques futurs et la prise en charge des patients en donnant un aperçu des modifications et des optimisations à apporter au protocole. Je participerai également aux essais cliniques et au recrutement de patients recevant de nouvelles thérapies de remplacement des cellules bêta à base de cellules souches. En outre, je suivrai une formation clinique sur la transplantation d’îlots de Langerhans et en endocrinologie de la transplantation au cours de mon programme de bourse de recherche. »

De quelle manière la bourse de FRDJ soutiendra-t-elle votre recherche? 

« La bourse fournit un financement crucial qui me soutiendra dans ma formation clinique et de recherche, m’aidant à devenir un clinicien-chercheur indépendant dont le travail est axé sur la recherche translationnelle dans les domaines du diabète et de la transplantation. De plus, avec la possibilité de travailler au Centre d’excellence de FRDJ à l’Université de la Colombie-Britannique, j’ai le privilège de collaborer et d’échanger avec des experts réputés, car Vancouver compte d’extraordinaires chercheurs qui sont des chefs de file mondiaux dans plusieurs aspects des recherches sur le DT1. C’est très important pour que ma recherche puisse bénéficier et contribuer à la communauté élargie de recherche sur le  diabète. De plus, nous élargissons rapidement l’activité clinique et l’infrastructure pour la transplantation d’îlots de Langerhans et les essais cliniques à Vancouver qui s’appuient fortement sur les nombreuses recherches effectuées ici. Le soutien de FRDJ est essentiel pour consolider cette collaboration grandissante entre les chercheurs et les cliniciens à Vancouver, laquelle peut contribuer à en faire une plaque tournante pour la transplantation d’îlots de Langerhans, la thérapie cellulaire et les innovations dans le domaine du DT1. En fin de compte, nous espérons que cela se traduira par l’atteinte de l’objectif le plus important de tous, à savoir l’amélioration de la vie et des résultats pour nos patients. »

FRDJ Canada remercie le Dr Chaudhry pour le temps qu’il nous a consacré et le félicite pour l’obtention de sa bourse de recherche. Nous lui souhaitons bonne chance dans ses travaux de recherche et nous vous communiquerons les dernières informations sur la recherche dès qu’elles seront disponibles. 

Célébration d’un 55e « dianniversaire » avec une collecte de fonds ambitieuse

Pour marquer son 55e « dianniversaire », soit  la date à laquelle une personne reçoit un diagnostic de diabète de type 1, Miguel Alvarez, résident de Vancouver (Colombie-Britannique), tentera d’effectuer deux randonnées à vélo de 100 milles chacune : la première à Cœur d’Alene (Idaho) en septembre, et la seconde dans la Vallée de la Mort (Californie) le mois suivant, en octobre.  L’entraînement pour ces randonnées exige du dévouement, de la discipline et de la persévérance, tout comme la vie quotidienne avec le DT1.  Miguel devra passer de nombreuses heures sur un vélo, mais il croit que si cela permet de réaliser des progrès pour trouver une guérison au DT1, tous ses efforts seront récompensés. C’est pour cela qu’il pédale.

FRDJ a récemment pu s’entretenir avec Miguel et en apprendre davantage sur ses cinq décennies et plus de vie avec le DT1, sur ce qui le pousse à relever ces ambitieux défis à vélo et sur ce qu’il espère accomplir avec sa collecte de fonds.

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Je suis originaire de l’Ontario. J’ai exercé quelques métiers dans ma vie. J’ai été musicien professionnel en tant que batteur et j’ai joué dans la région de Toronto dans un certain nombre de groupes et dans pratiquement toutes les salles de concert du sud-ouest de l’Ontario. J’ai également travaillé comme photographe de sports motorisés, et je travaille actuellement dans le domaine de la technologie, après avoir déménagé à Vancouver.

J’avais trois ans lorsque j’ai reçu le diagnostic de diabète de type 1 en 1969. Cela fait maintenant 55 ans que je vis avec le DT1. L’un de mes premiers souvenirs d’enfance est celui d’un séjour à l’hôpital, après l’annonce du diagnostic. Ce fut une expérience traumatisante. À l’époque, il était difficile d’avoir des visiteurs, les visites de la famille étaient limitées et personne de moins de 12 ans n’était autorisé à faire des visites, de sorte que ma sœur ne pouvait pas venir me voir. Je me souviens qu’on me piquait constamment avec des aiguilles, qu’on prenait des échantillons de sang, entre autres. Nul besoin de dire que ces souvenirs ne sont pas très agréables, surtout parce qu’ils se sont manifestés si tôt dans la vie et qu’ils étaient parmi mes premiers.  

Je me souviens aussi d’avoir grandi en essayant d’être « normal », mais le DT1 était toujours présent, prêt à me compliquer la vie. J’ai même essayé de faire comme s’il n’était pas là. Il y avait très peu de moyens pour le gérer dans ce temps-là. Il n’y avait qu’un seul type d’insuline. L’alimentation était cruciale, car c’était le moyen de le contrôler. Mais il était très restrictif. Je me souviens des soirées de porte-à-porte à l’Halloween et de ne pas pouvoir manger les friandises (elles allaient à ma sœur) ou des fêtes d’anniversaire et des gâteaux que je ne pouvais pas manger. Cela peut sembler anodin, mais c’est une chose de plus qui m’isolait des autres.

Mais je suis reconnaissant de toujours avoir pu reconnaître les symptômes d’une hypoglycémie lorsque j’étais enfant, et je crois vraiment que c’est l’une des raisons pour lesquelles j’ai pu survivre 55 ans avec cette maladie. Je savais toujours et je pouvais communiquer avec mes parents pour leur dire que je ne me sentais pas bien, ou que quelque chose n’allait pas. Je savais que ma glycémie était basse. C’est une chance d’avoir toujours eu des symptômes d’hypoglycémie. Ce n’est pas le cas pour de nombreuses personnes, et c’est grave. Étant donné le manque d’outils offerts pour gérer le DT1, c’était un énorme avantage, si on peut dire cela du fait de vivre avec cette maladie chronique.

Avec le temps, c’est la nature humaine, on apprend à vivre avec (le DT1). Je dis souvent aux gens que j’ai vécu l’arrivée de pratiquement tous les progrès réalisés à ce jour dans la gestion du diabète. Il n’y avait pas de tests de glycémie à domicile, ni de types différents ou meilleurs d’insuline, ni de dispositifs comme les pompes à insuline ou les systèmes de surveillance du glucose en continu (glucomètres). Tous les progrès réalisés dans la gestion du DT1 ont vraiment amélioré ma qualité de vie. D’une certaine manière, j’ai le sentiment d’être le reflet de ce qui s’est fait de mieux en matière de gestion du diabète, et je peux affirmer avec certitude que ces produits ont non seulement amélioré ma vie, mais l’ont également prolongée.

J’ai toujours été très ouvert à parler aux gens du diabète, pour leur expliquer de quoi il s’agit et les instruire en même temps. En réalité, lorsque je sollicite des dons pour ma collecte de fonds, je m’assure de dire que je bénéficie des recherches qui sont menées. Ce n’est pas abstrait, c’est très concret. Je suis l’une des rares personnes à pouvoir dire que j’ai bénéficié personnellement des dons que vous avez faits au fil des ans.

J’ai constaté que les personnes qui n’ont aucune expérience personnelle avec le DT1 pensent souvent à tort qu’il suffit de prendre de l’insuline pour que tout aille bien. Elles ne comprennent pas la gestion quotidienne, à toutes les heures du jour ou de la nuit, que cela exige. C’est bien plus que ce que beaucoup de gens pourraient gérer. Mais c’est quelque chose que nous devons faire, chaque jour qui passe. Il ne s’agit pas de s’attirer de la sympathie, mais de faire comprendre la réalité et l’impact de vivre au quotidien avec une maladie chronique.

Et la charge mentale, les gens ne la comprennent pas toujours entièrement. C’est l’autre aspect. La maladie ne touche pas que moi, mais tous les gens autour de moi. Ma famille, ma femme, lorsque je fais du vélo, je dois être très vigilant, bien plus que la moyenne des gens. Il ne s’agit pas de s’occuper d’une seule chose, mais d’une maladie aux multiples facettes. Et ces facettes changent tous les jours. On a beau essayer d’être constant et de faire ce qu’on pense être efficace, parfois, les choses changent ou ne fonctionnent pas et on ne sait pas pourquoi. Les jours se suivent, mais ne se ressemblent pas. Vous tirez toujours de l’arrière. Il y a de bonnes journées et de mauvaises journées. C’est très difficile de jongler avec toutes les variables, parce qu’on n’a pas vraiment de contrôle sur elles. Et puis il y a la tendance à se culpabiliser lorsque le contrôle (de la glycémie) n’est pas aussi bon qu’on le souhaiterait. Alors on se sent mal. On peut aussi être très durs avec nous-mêmes.

Chaque jour, je pense aux possibles complications du DT1, de mes yeux, à mes reins et à mes pieds, j’y pense tout le temps. Et c’est lourd. Vivre avec une maladie chronique est une chose. Mais savoir que des complications à long terme peuvent survenir, c’est difficile à accepter. Je suis très inquiet pour ma vue. Je suis une personne artistique. J’utilise mes yeux pour mon travail et ma créativité. Mais il n’y a pas de choix. On fait ce qui doit être fait. Et c’est une autre raison pour laquelle je suis si motivé à amasser des fonds pour soutenir les recherches essentielles sur le DT1.

Je fais ces randonnées à vélo depuis 2017. En fait, je n’avais pas vraiment établi de lien avec FRDJ avant 2016. Et lorsque je l’ai fait, c’était la première fois de ma vie que je rencontrais des gens qui comprenaient et savaient ce à quoi je faisais face. Ce fut une grande révélation pour moi. Je n’avais jamais rencontré une autre personne atteinte de DT1. J’ai grandi tout seul avec cette maladie. Je ne voulais pas simplement faire du vélo pour le plaisir de faire du vélo, je voulais en faire une mission, l’utiliser comme un outil. Je pouvais aider à faire avancer les choses, faire ce que j’aime, être en bonne santé et faire du vélo, et je pouvais amasser des fonds pour une cause qui me tient à cœur tout en créant des liens avec des membres d’une communauté qui travaillent tous ensemble avec détermination dans le même but. J’ai rencontré beaucoup de personnes qui comprennent ce qu’est la vie avec le DT1. J’ai commencé à me faire des amis dans la communauté du DT1 aux États-Unis, et j’y vais maintenant presque chaque année. Je me prépare à pour ces événements et j’amasse des fonds, et je reviens toujours vers mes donateurs et ils continuent de me soutenir. Ils aiment bien que je fasse quelque chose de si concret pour les recherches sur le DT1. Je m’entraîne beaucoup pour être capable de pédaler sur une distance de 100 milles, et je le ferai deux fois en 2024. C’est physiquement épuisant, mais c’est tellement valorisant et motivant. C’est vraiment incroyable.

Si vous envisagez de vous impliquer auprès de FRDJ, sachez que vous contribuerez à améliorer des vies. Et lorsque je dis cela, je fais référence à mon expérience personnelle, parce que je sais combien cela change des choses et à quel point l’impact est profond. Le temps et les efforts de chacun, qu’il s’agisse de faire du bénévolat ou d’amasser des fonds, changent vraiment des vies. C’est un investissement, dont les résultats ne sont peut-être pas immédiats, mais dont les retombées profiteront aux générations futures et à l’humanité.

À cette fin, j’en suis également aux premiers stades de la participation à un essai clinique, possiblement au début de l’année prochaine (2025). Il semble que je sois un candidat solide. Cette étude particulière vise à implanter des cellules bêta (les cellules responsables de la production d’insuline). Il s’agit essentiellement d’un ensemble de cellules bêta qui sont implantées au moyen d’une intervention chirurgicale. Si cela fonctionne, je n’aurais plus besoin de m’injecter de l’insuline. C’est encore un peu tôt, mais ils sont intéressés par ma participation. Ce ne sera pas facile, car je dois me préparer à de multiples interventions chirurgicales. Mais je sais que je pourrai compter sur une excellente prise en charge médicale tout le long du processus. Je considère qu’il s’agit de joindre le geste à la parole. Je vais participer directement à la recherche menant à une guérison.

Que signifie une guérison pour moi? D’une part, le fait d’avoir vécu avec cela toute ma vie est devenu une partie de mon identité. Alors, si je ne suis plus atteint de diabète, que suis-je? Ce serait un changement radical. Mais ne plus avoir à gérer le DT1 serait une toute nouvelle vie. J’aurais la certitude que l’avenir me permettra de vivre une vie moins compliquée. Mon père m’a toujours dit qu’on trouverait une guérison de mon vivant, et je veux lui donner raison. Je veux que cela se produise pour nous deux.

J’aimerais pouvoir faire une balade à vélo sans craindre l’hypoglycémie (taux de glucose dans le sang). Ne pas avoir besoin d’apporter de la nourriture supplémentaire à chaque fois. Ne pas avoir à vérifier constamment mon Dexcom (appareil de SGC). Juste aller faire un tour pour le pur plaisir de pédaler. Je veux en faire l’expérience. Je veux l’essayer.

Pour en savoir plus sur la collecte de fonds de Miguel, veuillez consulter : https://jdrf.akaraisin.com/ui/2024avotrefacon/p/miguel55

Pour créer votre propre campagne de collecte de fonds « Dianniversaire », veuillez consulter : https://jdrf.akaraisin.com/ui/2024avotrefacon/mark-your-diaversary

Nouvelles excitantes des essais cliniques de Vertex sur la thérapie à base de cellules souches

L’étude des thérapies à base de cellules souches constitue un domaine important de la recherche sur les traitements curatifs pour le DT1. L’objectif de cette approche est d’utiliser des cellules souches comme source renouvelable de cellules productrices d’insuline qui après avoir été transplantées, pourraient remplacer les cellules bêta qui sont détruites chez une personne atteinte de DT1, lui permettant ainsi de produire de nouveau de l’insuline. Cela permettrait de réduire ou d’éliminer la quantité d’insuline externe (par injections, stylo injecteur ou pompe) dont une personne atteinte de DT1 a besoin pendant des mois, voire des décennies.

Vertex mène actuellement deux essais cliniques sur une thérapie cellulaire pour le diabète de type 1 : le VX-880 (FORWARD) et le VX-264 (UPWARD). Il s’agit de deux essais cliniques de phases I et II, ce qui signifie qu’ils évaluent à la fois l’innocuité et l’efficacité du produit à base de cellules souches. Ces essais cliniques comportent trois parties:

  1. Partie A : un nombre restreint de participants reçoivent une « dose » partielle des cellules transplantées. La participation de ces personnes est échelonnée, c’est-à-dire que quelques mois s’écoulent avant la participation à l’essai clinique de chaque personne additionnelle afin d’assurer que la dose administrée à la personne précédente a été bien tolérée.
  2. Partie B : après avoir révisé les résultats de la partie A, un plus grand nombre de participants reçoivent la « dose » cible complète des cellules transplantées. Encore une fois, la participation des personnes est échelonnée.
  3. Partie C : après avoir révisé les résultats de la partie B, plus de participants reçoivent la « dose » cible complète des cellules transplantées. La participation des personnes n’est plus échelonnée et les doses sont administrées en même temps.

Essai clinique FORWARD sur le VX-880 de Vertex

Novembre 2024 :

Le 4 novembre 2024, Vertex Pharmaceuticals a annoncé une nouvelle importante : leur essai clinique de phase 1/2 pour la thérapie par cellules souches VX-880 sera converti en essai essentiel de phase 1/2/3, suite à l’examen réussi de la phase 2 par les organismes de réglementation. Un essai essentiel recueille les données nécessaires pour une soumission réglementaire (à Santé Canada ou d’autres organismes de réglementation comme la FDA) afin de commercialiser la thérapie. Cet essai viendra s’ajouter à l’essai international en cours (y compris 4 sites au Canada) et augmentera le nombre de participants de 37 à 50.

Février 2021

Vertex a annoncé le lancement d’un essai clinique de phases I et II pour le VX-880, une thérapie dérivée de cellules souches pour les personnes atteintes de DT1. Le VX-880 est administré par perfusion dans la veine porte hépatique (foie) et nécessite l’utilisation d’un traitement immunosuppresseur chronique pour protéger les cellules contre le rejet ou l’attaque immunitaire. Le VX-880 est testé chez des personnes atteintes de DT1 qui subissent de graves épisodes d’hypoglycémie et dont la conscience de l’hypoglycémie est altérée.  

Octobre 2021 (partie A) :

Vertex a annoncé que le premier participant à l’essai clinique ayant reçu le VX-880 a maintenant besoin de 91 % moins d’insuline 90 jours après avoir reçu une perfusion de ces cellules souches, et ce, avec seulement la moitié de la dose cible. Le succès constaté avec seulement la moitié de la dose cible est encourageant, car il suggère qu’une quantité plus faible de cette thérapie peut encore donner des résultats positifs.

Juin 2023 (partie B) :  

Six patients ont reçu des doses complètes de VX-880 à des moments échelonnés au cours de la dernière année et demie. Avant le traitement, tous les patients présentaient un peptide C indétectable à jeun (c’est-à-dire l’absence d’insuline sécrétée automatiquement par le corps) et des antécédents d’épisodes récurrents d’hypoglycémie grave au cours de l’année précédant le traitement. La quantité requise d’insuline par jour était en moyenne de 34,0 unités.  

Après le traitement, les six patients sécrètent eux-mêmes de l’insuline, leur taux HbA1c s’est amélioré, le temps dans la cible avec surveillance du glucose en continu s’est accru et le besoin d’insuline exogène est moindre ou éliminé (c’est-à-dire l’insuline administrée de l’extérieur par stylo injecteur, pompe ou injections quotidiennes multiples). Les patients ayant été suivis pendant plus de 90 jours n’ont subi aucun épisode d’hypoglycémie grave. Deux des six patients ont terminé leur traitement depuis au moins 12 mois et sont actuellement insulino-indépendants avec des taux HbA1c « normaux » (≤6,0 %) et des niveaux de temps dans la cible supérieurs à 95 %.  

Le VX-880 a été bien toléré et n’a entraîné que des effets indésirables légers et modérés, tels que déshydratation, diarrhée, hypomagnésémie et éruption cutanée. 

Sur la base des résultats de ces données d’innocuité et d’efficacité dans la partie B, le comité indépendant d’examen des données a recommandé de passer à la partie C de l’essai clinique, laquelle permet d’administrer simultanément aux patients la dose cible complète de VX-880. Environ dix participants seront recrutés pour cette phase de l’essai clinique.

Juin 2024 (résultats des parties B et C) :

Vertex présente les résultats préliminaires du VX-880 : sur les 12 personnes ayant reçu les doses, presque toutes (11 sur 12), ont utilisé moins d’insuline exogène ou pas du tout (par pompe ou injections). Toutes les personnes ont atteint un taux HbA1C inférieur à 7,0 % et un temps dans la cible supérieur à 70 % avec surveillance du glucose en continu, en plus d’administrer moins d’insuline ou pas du tout. Aucun événement indésirable grave n’a été signalé. L’essai clinique élargit le recrutement à 37 participants afin de progresser vers le développement décisif. Le recrutement est en cours à Edmonton, Toronto, Montréal et Vancouver.

Essai clinique UPWARD sur le VX-264 de Vertex :

Ce traitement utilisera la même thérapie cellulaire que le VX-880, mais avec des cellules encapsulées dans un dispositif conçu pour protéger les cellules du système immunitaire du corps. Par conséquent, l’immunosuppression n’est pas prévue être nécessaire.

Août 2024 (partie A) :

Vertex a annoncé la fin de la partie A de l’essai clinique. Les résultats de ces participants sont prévus au début de 2025. Vertex a reçu l’autorisation d’amorcer la partie B de l’essai clinique et est actuellement en mode de recrutement et d’administration des doses aux participants. Le recrutement est en cours à Edmonton, Toronto et Vancouver.


Vertex s’associe à Lonza (Suisse) pour construire une installation de fabrication spécialisée dans les thérapies cellulaires pour le DT1 

En juin 2023, Vertex et Lonza ont annoncé leur association pour le développement du processus et la mise à l’échelle de la fabrication de la gamme des produits VX-880 et VX-264, ainsi que pour un investissement conjoint dans la construction d’une nouvelle installation spécialisée à cette fin à Portsmouth, au New Hampshire. Exploitée par Lonza, l’installation s’étendra sur plus de 130 000 pieds carrés et devrait créer jusqu’à 300 nouveaux emplois au maximum de sa capacité. Les travaux de construction devraient s’amorcer plus tard cette année. Pour plus d’informations, consultez le communiqué de presse complet ici (en anglais seulement).


De quelle manière le succès de ces essais cliniques est-il mesuré?

L’objectif principal d’un essai clinique de phases I et II est d’évaluer l’innocuité de même que l’efficacité du produit. L’innocuité et la tolérabilité sont évaluées par le nombre d’événements indésirables. L’efficacité est évaluée en mesurant les niveaux de peptide C (un marqueur qui indique directement la production d’insuline par les cellules bêta), le taux HbA1c (une mesure de la glycémie en moyenne sur une période de deux à trois mois) et la réduction d’épisodes d’hypoglycémie grave.

Le taux HbA1c sera également mesuré.

Le rôle de FRDJ

La participation de FRDJ dans ce domaine remonte à l’an 2000, lorsque Douglas Melton, Ph. D., a obtenu une subvention de FRDJ pour fabriquer des cellules bêta productrices d’insuline à partir de cellules souches, ce qu’il a fait en 2014.

Depuis :

  • En 2015, le docteur Melton a fondé Semma Therapeutics afin de transformer ces cellules souches en thérapies curatives pour le DT1.
  • En 2017, le Fonds DT1 de FRDJ (en anglais seulement) a fait un investissement important dans Semma.
  • En 2019, Vertex a fait l’acquisition de Semma pour près d’un milliard de dollars américains.
  • En mars 2021, le VX-880 a reçu la désignation de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.

À l’échelle mondiale, FRDJ a accordé la priorité à la thérapie à base de cellules souches en tant que thérapie curative potentielle et continuera d’explorer et de financer les recherches les plus prometteuses.

Qu’est-ce que cela signifie pour les Canadiennes et les Canadiens atteints de DT1?

Pour que la thérapie cellulaire soit largement accessible aux personnes atteintes de DT1, le produit cellulaire doit être à la fois efficace et fonctionner sans ou avec une quantité minimale de traitements immunosuppresseurs. Le VX-880 a élargi le recrutement à 37 participants afin de progresser vers le développement décisif, ce qui représente un pas en avant vers une approbation possible pour la mise en marché. Le VX-264 en est toujours aux stades précoces d’essai clinique. Enfin, un autre produit est en cours de développement chez Vertex (pas encore au stade d’essai clinique) en partenariat avec CRISPR Therapeutics, lequel comprendra l’édition génomique.

FRDJ Canada continuera de surveiller les résultats et de fournir des mises à jour dès qu’elles seront rendues publiques.